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L’Australia apre la porta a SKY-0515: Skyhawk richiede l’approvazione provvisoria per il suo farmaco orale per la MH
Ultime notizie
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Somministrate le prime dosi nel nuovo studio POINT-HD per la riduzione della huntingtina
POINT-HD ha iniziato a somministrare le prime dosi del farmaco RG6496 ai partecipanti, segnando un passo iniziale ma importante per un nuovo approccio selettivo alla riduzione della huntingtina.
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Una strada meno battuta: come produrre meno huntingtina può alterare l’instabilità somatica e potrebbe ritardare i sintomi
Le ripetizioni CAG possono allungarsi nel tempo man mano che il gene della malattia di Huntington (HD) viene utilizzato, proprio come le buche e le crepe che aumentano in una vecchia strada. Una nuova ricerca ha scoperto che impedire alle cellule di utilizzare il proprio gene HTT rallenta questo deterioramento, il che potrebbe ritardare l’insorgenza…
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Un tiro alla fune nel DNA: come le ripetizioni della malattia di Huntington aumentano e diminuiscono
Un nuovo studio condotto in Svizzera fa luce su come il numero di ripetizioni CAG nel gene della malattia di Huntington possa aumentare o diminuire all’interno delle nostre cellule.
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UniQure riceve i verbali della riunione con la FDA su AMT-130, mentre il sostegno della comunità rimane forte
UniQure ha ricevuto i verbali della riunione con la FDA su AMT-130. Sebbene non ci siano stati nuovi aggiornamenti, la risposta della comunità è stata forte, con oltre 41.000 firme alla petizione e un sostegno unificato da parte delle principali organizzazioni HD.
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Nutrire il cervello attraverso l’intestino: come i prebiotici potrebbero influenzare la malattia di Huntington
Studi su topi modello della malattia di Huntington suggeriscono che i prebiotici – il cibo che nutre i nostri batteri intestinali – potrebbero migliorare la salute intestinale e i sintomi neurologici.
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Un farmaco datato, nuove applicazioni: la sertralina potrebbe alleggerire il peso nella MH agendo sulla produzione di proteine
Nuove ricerche suggeriscono che l’antidepressivo sertralina potrebbe aver migliorato la funzione nelle persone con malattia di Huntington, prevenuto problemi motori nei topi e stabilizzato la produzione di proteine. Questo farmaco comune potrebbe agire sulla MH su più fronti?
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Novembre 2025: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
Dalla “terapia delle fate dei denti” con cellule staminali agli ostacoli della terapia genica e nuove scoperte genetiche, novembre è stato un mese importante per la ricerca sulla MH. Scopri tutte queste storie nel nostro riassunto mensile!
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Piegare una camicia con braccia di 12 piedi: comprendere il ripiegamento proteico nella malattia di Huntington
In una recente pubblicazione su Nature Communications, un team di ricercatori ha studiato un nuovo modo per migliorare il processo di ripiegamento proteico nella MH e arrestare la formazione di aggregati tossici.
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SOM3355 si avvia alla fase 3 con il supporto di EMA e FDA
SOM3355, un farmaco per aiutare a gestire i sintomi della MH, ha ricevuto un parere positivo dall’EMA per la designazione di farmaco orfano e l’azienda è in linea con la FDA dopo il suo incontro di fine fase 2. Si prevede che uno studio globale di fase 3 inizierà nel 2026.
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Una piccola modifica genetica potrebbe ritardare i sintomi e attivare la pulizia cellulare per la malattia di Huntington
Gli scienziati scoprono una rara anomalia genetica che può prolungare l’età di insorgenza nelle persone con la malattia di Huntington potenziando la pulizia cellulare.