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Pubblicato lo studio: il farmaco orale branaplam ha ridotto la huntingtina, ma i problemi di sicurezza ne hanno interrotto lo sviluppo
Ultime notizie
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Un intoppo nella trama rivela perché le sequenze di DNA contano nella malattia di Huntington
Due persone con lo stesso numero di ripetizioni CAG possono avere percorsi molto diversi con la malattia di Huntington (HD). Un nuovo studio condotto su individui con 36-42 ripetizioni mostra che le sequenze di DNA giocano un ruolo fondamentale nell’esordio e nella progressione dei sintomi.
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Vermi al salvataggio: separare l’Huntingtina buona, cattiva e grumosa
⏱️ 7 min di lettura | Un team di ricercatori ha sviluppato una piattaforma semplice per testare la tossicità di diversi tipi di aggregati proteici HTT utilizzando un modello di verme di laboratorio. Hanno dimostrato che alcuni tipi di aggregati sono dannosi per i vermi, mentre altri non lo sono.
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Gennaio 2026: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
⏱️ 9 min di lettura | Ricapitolando la ricerca sull’HD di gennaio 2026: SKY-0515 mostra dati di sicurezza promettenti, la difesa della comunità aiuta a garantire un incontro fondamentale con la FDA per AMT-130, oltre a nuove intuizioni su sonno, vaccini e gestione dei sintomi. Leggi il riepilogo completo!
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Annunciati i risultati di Fase 1 per il farmaco SKY-0515 di Skyhawk
Skyhawk Therapeutics ha condiviso i risultati per SKY-0515, un farmaco progettato per ridurre l’huntingtina. Il farmaco è risultato generalmente sicuro, con una riduzione del 60% dell’huntingtina nel sangue alla dose più alta testata. Questi dati rappresentano un passo incoraggiante mentre continuano studi più ampi.
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L’attivismo della comunità per la malattia di Huntington contribuisce a ottenere un incontro fondamentale con la FDA per AMT-130
⏱️5 min di lettura | La mobilitazione senza precedenti della comunità per la malattia di Huntington ha contribuito a garantire un incontro prioritario con la FDA per discutere il percorso da seguire per AMT-130.
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Dormire meglio, Funzionare meglio: un nuovo studio collega la qualità del sonno agli esiti clinici nella malattia di Huntington
⏱️6 minuti di lettura | La maggior parte delle persone con MH segnala problemi di sonno e una nuova ricerca suggerisce che la qualità del sonno è collegata a molti aspetti della convivenza con la malattia. I dispositivi indossabili hanno monitorato persone con MH per un anno e hanno rivelato che un sonno migliore e…
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Tenersi aggiornati sulla ricerca sull’HD è diventato più facile: ecco HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min di lettura | Ti sei mai chiesto quando aspettarti il prossimo aggiornamento di una sperimentazione clinica per la malattia di Huntington? HDBuzz Trial Tracker inserisce i futuri aggiornamenti per le sperimentazioni sull’HD in una chiara cronologia, con spiegazioni più approfondite nei nostri articoli quando lo desideri.
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UniQure ottiene un incontro di tipo A con la FDA: cosa significa per AMT-130
⏱️6 min di lettura | UniQure ha ottenuto un incontro di tipo A con la FDA, una discussione ad alta priorità per questioni urgenti. Entro 30 giorni, entrambe le parti discuteranno quale tipo di pacchetto dati potrebbe supportare l’avanzamento di AMT-130 negli Stati Uniti.
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2025: L’anno in rassegna
⏱️34 min di lettura | Mentre ci avviamo verso il 2026, ripercorriamo le scoperte fondamentali degli studi clinici, i progressi nella ricerca, le delusioni normative e la fragorosa unità della comunità che definiranno il 2025 per la comunità della malattia di Huntington.
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Una strada meno battuta: come produrre meno huntingtina può alterare l’instabilità somatica e potrebbe ritardare i sintomi
Le ripetizioni CAG possono allungarsi nel tempo man mano che il gene della malattia di Huntington (HD) viene utilizzato, proprio come le buche e le crepe che aumentano in una vecchia strada. Una nuova ricerca ha scoperto che impedire alle cellule di utilizzare il proprio gene HTT rallenta questo deterioramento, il che potrebbe ritardare l’insorgenza…