Ritirata la domanda di approvazione europea di Prilenia per la pridopidina

I lettori abituali di HDBuzz ricorderanno forse il nostro articolo di settembre 2024 che esaminava la lunga storia della pridopidina nella ricerca sulla malattia di Huntington (MH). In quel pezzo, abbiamo ripercorso il cammino del farmaco attraverso quattro studi clinici – MermaiHD, HART, PRIDE-HD e PROOF-HD – nessuno dei quali ha raggiunto i propri endpoint primari. Abbiamo anche riferito della presentazione da parte di Prilenia di una domanda all’ Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per l’approvazione della pridopidina, commercializzata con il marchio Nurzigma. All’epoca avevamo notato che la presentazione di una domanda è un passo che ogni farmaco compie, sia quelli approvati che quelli respinti, e che la comunità avrebbe dovuto attendere l’esito della valutazione prima di trarre conclusioni.

Ora abbiamo una risposta.

Analisi dei dati degli studi clinici

In seguito al completamento di PROOF-HD, Prilenia ha analizzato i risultati in dettaglio, cercando eventuali segnali di beneficio all’interno dei dati dello studio. Un’analisi si è concentrata su un sottogruppo di partecipanti che non assumevano farmaci antidopaminergici (ADM), ovvero farmaci comunemente usati nella MH per gestire la corea e i sintomi comportamentali, come la tetrabenazina o il risperidone.

Ne abbiamo parlato approfonditamente quando i risultati di PROOF-HD sono stati pubblicati su Nature Medicine nel settembre 2025. È stato sulla base di questo sottogruppo che non assumeva ADM – meno della metà degli originali 499 partecipanti a PROOF-HD – che Prilenia ha costruito la sua domanda all’EMA, richiedendo l’approvazione specificamente per gli adulti con MH precoce che non assumevano ADM.

La domanda e la revisione dell’EMA

Nel settembre 2024, Prilenia ha presentato all’EMA una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per Nurzigma, il nome commerciale con cui la pridopidina è stata sottoposta per l’approvazione. Un’autorizzazione all’immissione in commercio è l’equivalente europeo dell’approvazione della FDA negli Stati Uniti e concede a un’azienda il diritto di vendere commercialmente un farmaco in tutti gli stati membri dell’Unione Europea.

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA, ovvero il gruppo di esperti responsabili della valutazione dei nuovi farmaci, ha condotto una valutazione completa. Tale valutazione si è conclusa nel luglio 2025, quando il CHMP ha raccomandato di rifiutare l’autorizzazione all’immissione in commercio.

L’agenzia ha riscontrato che né lo studio principale PROOF-HD né l’analisi del sottogruppo avevano dimostrato sufficientemente l’efficacia, e che il farmaco non soddisfaceva i criteri per l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, un percorso con requisiti meno stringenti progettato per i medicinali destinati a malattie rare con bisogni insoddisfatti e prove preliminari di beneficio.

In seguito a tale raccomandazione, Prilenia ha esercitato il proprio diritto di richiedere un riesame, un’opzione procedurale standard disponibile per qualsiasi richiedente.

Ritiro

Il 7 novembre 2025, Prilenia ha ritirato la domanda prima che il riesame fosse completato.

Nella sua lettera all’EMA, riportata di seguito, l’azienda ha dichiarato che il ritiro si è basato sulla necessità di raccogliere ulteriori dati clinici per rispondere ai quesiti sollevati dal CHMP. La lettera ha inoltre precisato che Prilenia si riserva il diritto di presentare future domande per la pridopidina nella MH o per altre indicazioni.

Perché ne senti parlare solo ora

HDBuzz ne parla nel maggio 2026, sei mesi dopo il ritiro, perché Prilenia non ha fatto alcun annuncio pubblico. Siamo venuti a conoscenza dell’esito per caso, mentre esaminavamo i registri normativi dell’EMA disponibili pubblicamente.

Crediamo fermamente che la comunità MH meriti di sapere quando un processo normativo si conclude, in qualunque direzione vada. Quindi, sebbene il ritiro non sia stato accompagnato da un annuncio pubblico da parte di Prilenia, ciò non è insolito in questa fase di un processo normativo.

Tuttavia, l’assenza di un annuncio aziendale significa che la comunità potrebbe non averne saputo nulla. Assicurarci che la comunità MH abbia un quadro completo della situazione dei farmaci che ha contribuito a far avanzare negli studi clinici fa parte del nostro lavoro.

Cosa significa questo

Per le persone attualmente impegnate in studi clinici o programmi di uso compassionevole con la pridopidina, il ritiro non ha alcun impatto; tali programmi proseguono inalterati.

Per la più ampia comunità MH, questo esito è coerente con l’intero corpus di prove derivanti da oltre quindici anni di test clinici. La valutazione indipendente degli esperti dell’EMA è giunta alla stessa conclusione supportata dai dati dello studio: l’efficacia non è stata ancora dimostrata secondo gli standard richiesti per l’approvazione della pridopidina nel trattamento delle persone con MH.

Riconosciamo che questo sia deludente, in particolare per chi ha sentito di aver tratto beneficio dalla pridopidina durante uno studio. Quelle esperienze sono reali. L’approvazione normativa, tuttavia, richiede che il beneficio sia dimostrato rigorosamente in una popolazione di pazienti, in modo che chiunque riceva un trattamento possa avere fiducia in esso.

Riassunto

• La pridopidina (Nurzigma) è stata presentata all’EMA per l’autorizzazione all’immissione in commercio europea a metà del 2024
• La commissione di revisione europea ha completato la sua valutazione nel luglio 2025 e ha raccomandato di rifiutare l’approvazione, ritenendo che né PROOF-HD né l’analisi del sottogruppo avessero dimostrato l’efficacia
• La pridopidina non ha inoltre soddisfatto i criteri per l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata
• Prilenia ha richiesto un riesame, per poi ritirare la domanda il 7 novembre 2025 prima che tale processo fosse completato
• L’azienda ha citato la necessità di ulteriori dati clinici e si è riservata il diritto di presentare una nuova domanda in futuro
• Nessun annuncio pubblico ha accompagnato il ritiro e HDBuzz ne è venuta a conoscenza tramite i registri pubblici dell’EMA
• Le persone coinvolte in studi clinici o programmi di uso compassionevole non sono interessate dal provvedimento