La Pridopidina incontra un ostacolo: L’EMA dice no all’approvazione del trattamento per la malattia di Huntington
L’EMA ha respinto la pridopidina per il trattamento della MH in Europa. Sebbene deludente, questo risultato è in linea con i dati della sperimentazione. Prilenia pianifica ulteriori studi e, nonostante le battute d’arresto, la ricerca sulla MH nel 2025 continua a portare slancio e speranza.
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Il 25 luglio 2025 abbiamo appreso che la domanda di Prilenia all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per la pridopidina non è stata accettata per l’autorizzazione all’immissione in commercio. Sebbene questo non sia forse sorprendente visti i dati relativi a questo farmaco negli studi clinici condotti finora, rappresenta comunque una grande delusione per la comunità MH. Cosa significa quindi questo per il futuro della pridopidina? Parliamone.
Cos’è la pridopidina?
La pridopidina (precedentemente chiamata huntexil) è un farmaco orale sperimentale in fase di sviluppo principalmente per la malattia di Huntington (MH), e ora anche per la SLA. Inizialmente si pensava che agisse influenzando la segnalazione della dopamina con la speranza di migliorare i sintomi motori nelle persone affette da MH.
Tuttavia, la continua ricerca scientifica ha suggerito che i suoi effetti sembrano essere mediati dall’attivazione del recettore sigma-1 (S1R), una proteina presente nelle cellule nervose che aiuta a gestire lo stress cellulare per mantenere una funzione cellulare sana.
Studi clinici sulla pridopidina
Diversi studi, tra cui HART, MermaiHD e PRIDE-HD, hanno rilevato che, sebbene la pridopidina fosse sicura e ben tollerata, non è riuscita a raggiungere i suoi endpoint motori primari. Tuttavia, le analisi post-hoc, che rappresentano un modo per esaminare i dati dopo l’esecuzione dello studio, hanno suggerito che potrebbero esserci stati possibili benefici nella Capacità Funzionale Totale (TFC) in alcune persone con MH. I punteggi TFC misurano quanto bene le persone riescono a svolgere compiti come la gestione della casa e delle finanze, la capacità di lavorare, guidare, cucinare e svolgere altre attività quotidiane.
La pridopidina agisce attraverso l’attivazione del recettore sigma-1 (S1R), una proteina presente nelle cellule nervose che aiuta a gestire lo stress cellulare per mantenere una funzione cellulare sana.
Quella possibilità di un beneficio nella TFC ha portato allo studio di Fase 3 PROOF-HD, focalizzato sulla funzione piuttosto che sui sintomi motori. Le analisi post-hoc, come questa che indicava la TFC, non sono generalmente sufficienti per l’approvazione di un farmaco, ma possono fornire indicazioni su un sottogruppo di persone o su un dosaggio in cui il farmaco potrebbe funzionare.
Quindi, sebbene PROOF-HD non abbia raggiunto i suoi endpoint primari prestabiliti nella popolazione complessiva, le analisi esplorative dei sottogruppi (specialmente escludendo i partecipanti che assumevano farmaci che alterano la dopamina) hanno mostrato che potrebbero esserci stati alcuni segnali favorevoli sulla funzione, sulla cognizione e sulle misure motorie, sebbene tali risultati rimangano inconcludenti.
Questa domanda ha comportato la stesura di un imponente dossier di informazioni che conteneva tutti i dati precedenti sulla pridopidina. Se fosse stata approvata, ciò avrebbe significato che Prilenia avrebbe avuto il diritto di vendere la pridopidina in Europa per il trattamento della MH. Se fosse stata respinta, ciò avrebbe riportato Prilenia al punto di partenza.
Dopo che Prilenia ha presentato la domanda all’EMA, ha annunciato una partnership con Ferrer, un’azienda farmaceutica spagnola. La loro collaborazione era destinata a sviluppare ulteriormente e commercializzare la pridopidina.
A che punto siamo?
Aggiornamento di luglio 2025
Nel loro aggiornamento più recente, Prilenia e Ferrer hanno condiviso che l’EMA ha rifiutato l’autorizzazione per la domanda di immissione in commercio della pridopidina per la MH. Ciò significa che la pridopidina non sarà venduta per il trattamento della MH in Europa.
Nonostante quella che sarà indubbiamente una delusione per molti nella comunità MH, Prilenia e Ferrer hanno sottolineato il loro continuo impegno nel far progredire la pridopidina per le comunità MH e SLA. Nella loro dichiarazione, hanno affermato che il loro piano è quello di avviare a breve uno “studio globale sulla MH potenzialmente registrativo”.
Sembra quindi che, nonostante Prilenia e Ferrer abbiano subito una battuta d’arresto, non abbiano intenzione di interrompere lo sviluppo della pridopidina per la MH. Come te, dovremo aspettare per saperne di più da queste aziende sui loro piani specifici.
Guardando al futuro
Il mancato progresso di qualsiasi farmaco per la MH è una delusione enorme. Tuttavia, i dati sulla pridopidina suggerivano che questo fosse l’esito probabile, almeno per ora. Sebbene abbiamo fatto del nostro meglio per moderare le aspettative all’interno della comunità, comprendiamo che molte famiglie MH stessero ancora coltivando la speranza. Quella speranza non è mai fuori luogo; è ciò che spinge avanti l’intero sforzo di ricerca.
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Nel loro aggiornamento più recente, Prilenia e Ferrer hanno condiviso che l’EMA ha rifiutato l’autorizzazione per la domanda di immissione in commercio della pridopidina per la MH. Ciò significa che la pridopidina non sarà venduta per il trattamento della MH in Europa.
Anche con battute d’arresto come questa, il 2025 è già stato un anno straordinario per la ricerca sulla MH con aggiornamenti positivi da uniQure e PTC Therapeutics, uno studio di Skyhawk Therapeutics in fase di avanzamento e le prime dosi somministrate negli studi di Fase 1 da Spark Therapeutics e Alnylam. E ci sono ancora altre notizie in arrivo!
Sperimentazioni promettenti, approcci innovativi e nuove intuizioni sono all’orizzonte, tutti portati avanti da te, la comunità MH. Quindi non perdere la speranza, perché il percorso verso il progresso è raramente rettilineo, ma si sta comunque muovendo in avanti. E noi saremo qui per percorrerlo con te, in ogni fase del cammino.
Riepilogo
L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha respinto la domanda di Prilenia per l’approvazione della pridopidina per il trattamento della malattia di Huntington (MH) in Europa.
Sebbene sicura e ben tollerata, la pridopidina non ha raggiunto gli endpoint primari in diversi studi, tra cui lo studio di Fase 3 PROOF-HD, sebbene alcuni dati esplorativi dei sottogruppi abbiano mostrato segnali modesti.
Nonostante la battuta d’arresto, Prilenia e Ferrer rimangono impegnate nello sviluppo della pridopidina.
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