studi clinici
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Un secondo percorso: uniQure pianifica la richiesta di approvazione per AMT-130 nel Regno Unito
⏱️ 6 min di lettura | Mentre il percorso normativo negli Stati Uniti per AMT-130 rimane complicato, uniQure ha annunciato piani per richiedere l’approvazione della sua terapia genica per la MH nel Regno Unito. Ecco cosa significa e cosa potrebbe accadere in futuro.
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Due anni dopo: nuovi dati dall’estensione a lungo termine di PIVOT-HD per votoplam
⏱️10 min di lettura | PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 2 anni per votoplam, una pillola giornaliera per l’abbassamento della HTT. I partecipanti allo Stadio 2 hanno mostrato un rallentamento della progressione della malattia fino al 52%. Ecco cosa mostrano i dati, cosa manca ancora e il lancio della sperimentazione di Fase 3.
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Il numero sulla bilancia: cosa misura il punteggio TFC e perché è importante in questo momento
⏱️ 10 min di lettura | Il punteggio Total Functional Capacity è utilizzato nella ricerca sulla malattia di Huntington da decenni. Ecco cosa misura, cosa non rileva e perché è al centro di uno studio clinico molto atteso.
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Il tuo polso sotto osservazione: uno smartwatch potrebbe rivelare i sintomi della malattia di Huntington?
⏱️ 7 min di lettura | Un sensore da polso ha monitorato i movimenti delle braccia in persone con la MH per una settimana, riuscendo a distinguere chi avesse la malattia e chi no. Questo tipo di tecnologia potrebbe cambiare il modo in cui misuriamo gli effetti dei farmaci nelle sperimentazioni.
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L’Australia apre la porta a SKY-0515: Skyhawk richiede l’approvazione provvisoria per il suo farmaco orale per la MH
⏱️ 8 min di lettura | Un farmaco orale per la malattia di Huntington è idoneo per l’approvazione accelerata in Australia. Non si tratta ancora di un’approvazione completa, ma apre una strada più rapida per portare potenzialmente questa pillola da assumere una volta al giorno alle persone con MH prima.
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Il percorso futuro per uniQure: la FDA richiede più dati per la terapia genica AMT-130
⏱️ 10 min di lettura | La FDA vuole più dati prima di approvare AMT-130 per la malattia di Huntington negli Stati Uniti. Il 2 marzo 2026, uniQure ha comunicato in un aggiornamento che i dati attuali della Fase 1/2 non erano sufficienti per l’agenzia. Potrebbe essere necessario un nuovo studio randomizzato controllato con intervento…
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Lo studio di Vico si adegua con una somministrazione semestrale, e gli Stati Uniti sono i prossimi
⏱️ 6 min di lettura | VO659, il farmaco di Vico Therapeutics per la malattia di Huntington, viene ora testato solo due volte l’anno e l’FDA ha dato il via libera per l’inizio degli studi negli Stati Uniti entro la fine dell’anno.
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Pubblicato lo studio: il farmaco orale branaplam ha ridotto la huntingtina, ma i problemi di sicurezza ne hanno interrotto lo sviluppo
⏱️10 min di lettura | I risultati dello studio clinico VIBRANT-HD sono stati pubblicati su una rivista scientifica peer-reviewed. Questo studio ha testato il farmaco orale branaplam, che ha ridotto la HTT ma ha presentato gravi problemi di sicurezza, portando infine all’interruzione della sperimentazione.
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Annunciati i risultati di Fase 1 per il farmaco SKY-0515 di Skyhawk
Skyhawk Therapeutics ha condiviso i risultati per SKY-0515, un farmaco progettato per ridurre l’huntingtina. Il farmaco è risultato generalmente sicuro, con una riduzione del 60% dell’huntingtina nel sangue alla dose più alta testata. Questi dati rappresentano un passo incoraggiante mentre continuano studi più ampi.
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Tenersi aggiornati sulla ricerca sull’HD è diventato più facile: ecco HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min di lettura | Ti sei mai chiesto quando aspettarti il prossimo aggiornamento di una sperimentazione clinica per la malattia di Huntington? HDBuzz Trial Tracker inserisce i futuri aggiornamenti per le sperimentazioni sull’HD in una chiara cronologia, con spiegazioni più approfondite nei nostri articoli quando lo desideri.