studi clinici
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La FDA fissa la data di decisione su AMT-130, terapia genica per la malattia di Huntington, a maggio 2027
4 min di lettura
La FDA ha accettato la domanda di uniQure per AMT-130, una terapia genica sperimentale per la malattia di Huntington, fissando una data di decisione a maggio 2027. Ecco cosa significa questo traguardo e cosa deve ancora accadere.
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Ridurre l’huntingtina: il brezosiran di Alnylam mostra primi risultati promettenti
6 min di lettura
Un trattamento sperimentale per la MH sviluppato da Alnylam ha mostrato una riduzione dell’huntingtina duratura dopo una sola dose, con dati preliminari incoraggianti sulla sicurezza. Uno studio registrativo è ora pianificato per il 2027 per capire se questo farmaco, il brezosiran, possa rallentare la MH.
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AMT-130 a quattro anni: segnali incoraggianti, controlli complessi
12 min di lettura
uniQure riporta che dopo 4 anni, le persone che hanno ricevuto AMT-130 ad alto dosaggio continuano a mostrare segni di progressione più lenta della MH, offrendo speranza per la loro recente richiesta di approvazione normativa. Ma le nuove analisi sono complesse. Analizziamo i risultati incoraggianti, ma articolati.
Da Dr Leora Fox -
Notizie incoraggianti da Skyhawk: i dati della Fase 1/2 di SKY-0515 continuano a essere promettenti
10 min di lettura
Skyhawk ha condiviso i dati a 15 mesi per il trattamento con SKY-0515 in persone affette da malattia di Huntington (HD) nel loro studio di Fase 1/2. Il farmaco sta funzionando come previsto e ci sono alcuni segnali incoraggianti che indicano che potrebbe essere d’aiuto per alcuni sintomi della malattia.
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Somministrata la prima dose al primo partecipante nello studio PRECISE-HD sulla pridopidina
4 min di lettura
Al primo partecipante è stata ora somministrata la prima dose nello studio di Fase 3 PRECISE-HD sulla pridopidina per la MH. Lo studio verificherà se il farmaco può rallentare la progressione della malattia nelle persone che hanno maggiori probabilità di trarne beneficio
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Una sferzata di energia per il silenziamento della HTT: inizia lo studio INSIGHTT per testare SRP-1005
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Un nuovo studio di Fase 1 sta testando SRP-1005, una terapia per il silenziamento della huntingtina somministrata tramite iniezione sottocutanea. Siamo solo all’inizio, ma questo approccio potrebbe aggiungere un’importante freccia al nostro arco nello sviluppo di farmaci per la MH.
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Prilenia condivide i dati dei trial sulla MH con CHDI per aiutare la ricerca futura
6 min di lettura
I dati dei trial clinici possono guidare le scoperte molto tempo dopo la fine di uno studio. Prilenia ha donato i dati del braccio placebo di 2 trial clinici sulla MH a CHDI, una risorsa preziosa per i ricercatori per comprendere meglio gli effetti placebo, la progressione della MH e il design dei trial futuri.
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Guardando indietro e andando avanti: domande e lezioni a 4 settimane dalla deludente notizia di Roche
10 min di lettura
La decisione di Roche di interrompere lo sviluppo di 2 programmi di riduzione della HTT è deludente, ma la storia non finisce qui. Anni di ricerca hanno risposto ad alcune domande chiave, ne hanno sollevate molte altre e guideranno la prossima generazione di studi clinici sulla MH.
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Mettendolo nero su bianco: uno studio clinico che cerca di tenere a freno la potatura incontrollata
9 min di lettura
Quattro anni dopo aver annunciato risultati positivi nel loro studio su ANX005 (tanruprubart) per la MH, Annexon ha pubblicato formalmente i risultati. È sicuro, colpisce il suo bersaglio e potrebbe aver aiutato alcuni partecipanti – quindi qual è il ritardo?
Da Dr Leora Fox -
Roche interrompe due programmi di farmaci per la malattia di Huntington dopo risultati deludenti
10 min di lettura
Roche ha annunciato che sta interrompendo lo sviluppo di due dei suoi farmaci ASO per abbassare l’huntingtina, tominersen e RG6496. Questo segna una fine deludente di un capitolo importante nella ricerca clinica sulla MH.