studi clinici
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UniQure ottiene un incontro di tipo A con la FDA: cosa significa per AMT-130
⏱️6 min di lettura | UniQure ha ottenuto un incontro di tipo A con la FDA, una discussione ad alta priorità per questioni urgenti. Entro 30 giorni, entrambe le parti discuteranno quale tipo di pacchetto dati potrebbe supportare l’avanzamento di AMT-130 negli Stati Uniti.
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Farmaci per la malattia di Huntington alla prova: i risultati dello studio Neuro-HD
⏱️6 min di lettura | Uno studio clinico, Neuro-HD, ha confrontato 3 farmaci comuni per i sintomi della MH. Lo studio di 1 anno non ha individuato un farmaco “migliore”, ma differenze nette tra i trattamenti. I risultati supportano un approccio personalizzato al trattamento della MH, basato sui singoli sintomi.
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Somministrate le prime dosi nel nuovo studio POINT-HD per la riduzione della huntingtina
POINT-HD ha iniziato a somministrare le prime dosi del farmaco RG6496 ai partecipanti, segnando un passo iniziale ma importante per un nuovo approccio selettivo alla riduzione della huntingtina.
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SOM3355 si avvia alla fase 3 con il supporto di EMA e FDA
SOM3355, un farmaco per aiutare a gestire i sintomi della MH, ha ricevuto un parere positivo dall’EMA per la designazione di farmaco orfano e l’azienda è in linea con la FDA dopo il suo incontro di fine fase 2. Si prevede che uno studio globale di fase 3 inizierà nel 2026.
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Terapia della fatina dei denti? Cellule staminali dai denti testate in un piccolo studio sulla malattia di Huntington
Uno studio ha testato le cellule staminali dei denti umani come possibile trattamento per la MH. L’approccio è apparso sicuro con alcuni miglioramenti nei sintomi, ma le dimensioni ridotte dello studio e la scienza sottostante poco chiara di questo approccio suggeriscono cautela.
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.
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PROVE nell’editoria: taglio dei dati sulla Pridopidina
La pridopidina è stata testata per decenni come potenziale trattamento dell’HD. L’ampio studio PROOF-HD non ha raggiunto i suoi obiettivi principali, ma i suoi risultati sono ora pubblicati. La pubblicazione rende disponibili i dati completi, aiutando la comunità dell’HD a imparare dallo studio.
Da Dr Leora Fox -
La Pridopidina incontra un ostacolo: L’EMA dice no all’approvazione del trattamento per la malattia di Huntington
L’EMA ha respinto la pridopidina per il trattamento della MH in Europa. Sebbene deludente, questo risultato è in linea con i dati della sperimentazione. Prilenia pianifica ulteriori studi e, nonostante le battute d’arresto, la ricerca sulla MH nel 2025 continua a portare slancio e speranza.
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Nessuno studio pivot necessario per PTC-518
PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 12 mesi dal trial PIVOT-HD, testando il farmaco orale PTC-518 per abbassare HTT. Progettato per valutare la sicurezza, i risultati clinici e dei biomarker sono incoraggianti.