studi clinici
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Annunciati i risultati di Fase 1 per il farmaco SKY-0515 di Skyhawk
8 min di lettura
Skyhawk Therapeutics ha condiviso i risultati per SKY-0515, un farmaco progettato per ridurre l’huntingtina. Il farmaco è risultato generalmente sicuro, con una riduzione del 60% dell’huntingtina nel sangue alla dose più alta testata. Questi dati rappresentano un passo incoraggiante mentre continuano studi più ampi.
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Tenersi aggiornati sulla ricerca sull’HD è diventato più facile: ecco HDBuzz Trial Tracker
5 min di lettura
Ti sei mai chiesto quando aspettarti il prossimo aggiornamento di una sperimentazione clinica per la malattia di Huntington? HDBuzz Trial Tracker inserisce i futuri aggiornamenti per le sperimentazioni sull’HD in una chiara cronologia, con spiegazioni più approfondite nei nostri articoli quando lo desideri.
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UniQure ottiene un incontro di tipo A con la FDA: cosa significa per AMT-130
6 min di lettura
UniQure ha ottenuto un incontro di tipo A con la FDA, una discussione ad alta priorità per questioni urgenti. Entro 30 giorni, entrambe le parti discuteranno quale tipo di pacchetto dati potrebbe supportare l’avanzamento di AMT-130 negli Stati Uniti.
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Farmaci per la malattia di Huntington alla prova: i risultati dello studio Neuro-HD
6 min di lettura
Uno studio clinico, Neuro-HD, ha confrontato 3 farmaci comuni per i sintomi della MH. Lo studio di 1 anno non ha individuato un farmaco “migliore”, ma differenze nette tra i trattamenti. I risultati supportano un approccio personalizzato al trattamento della MH, basato sui singoli sintomi.
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Somministrate le prime dosi nel nuovo studio POINT-HD per la riduzione della huntingtina
6 min di lettura
POINT-HD ha iniziato a somministrare le prime dosi del farmaco RG6496 ai partecipanti, segnando un passo iniziale ma importante per un nuovo approccio selettivo alla riduzione della huntingtina.
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SOM3355 si avvia alla fase 3 con il supporto di EMA e FDA
5 min di lettura
SOM3355, un farmaco per aiutare a gestire i sintomi della MH, ha ricevuto un parere positivo dall’EMA per la designazione di farmaco orfano e l’azienda è in linea con la FDA dopo il suo incontro di fine fase 2. Si prevede che uno studio globale di fase 3 inizierà nel 2026.
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Terapia della fatina dei denti? Cellule staminali dai denti testate in un piccolo studio sulla malattia di Huntington
8 min di lettura
Uno studio ha testato le cellule staminali dei denti umani come possibile trattamento per la MH. L’approccio è apparso sicuro con alcuni miglioramenti nei sintomi, ma le dimensioni ridotte dello studio e la scienza sottostante poco chiara di questo approccio suggeriscono cautela.
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
8 min di lettura
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
15 min di lettura
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.
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PROVE nell’editoria: taglio dei dati sulla Pridopidina
6 min di lettura
La pridopidina è stata testata per decenni come potenziale trattamento dell’HD. L’ampio studio PROOF-HD non ha raggiunto i suoi obiettivi principali, ma i suoi risultati sono ora pubblicati. La pubblicazione rende disponibili i dati completi, aiutando la comunità dell’HD a imparare dallo studio.
Da Dr Leora Fox