studi clinici
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Somministrata la prima dose nel pionieristico studio con cellule staminali neurali per la malattia di Huntington
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È in corso un nuovo studio clinico per la MH. Al primo partecipante è stata somministrata la dose in REGEN4HD, uno studio che verifica se il trapianto di cellule staminali neurali sia sicuro come potenziale trattamento per la MH.
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Skyhawk riporta risultati incoraggianti a 12 mesi per il farmaco orale SKY-0515 contro la malattia di Huntington
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Dopo un anno di trattamento, SKY-0515 continua a ridurre l’huntingtina e mostra tendenze incoraggianti sui segni e sintomi della MH. È in corso l’arruolamento per uno studio più ampio per determinare se il farmaco rallenti effettivamente la progressione della MH
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Un secondo percorso: uniQure pianifica la richiesta di approvazione per AMT-130 nel Regno Unito
5 min di lettura
Mentre il percorso normativo negli Stati Uniti per AMT-130 rimane complicato, uniQure ha annunciato piani per richiedere l’approvazione della sua terapia genica per la MH nel Regno Unito. Ecco cosa significa e cosa potrebbe accadere in futuro.
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Due anni dopo: nuovi dati dall’estensione a lungo termine di PIVOT-HD per votoplam
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PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 2 anni per votoplam, una pillola giornaliera per l’abbassamento della HTT. I partecipanti allo Stadio 2 hanno mostrato un rallentamento della progressione della malattia fino al 52%. Ecco cosa mostrano i dati, cosa manca ancora e il lancio della sperimentazione di Fase 3.
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Il numero sulla bilancia: cosa misura il punteggio TFC e perché è importante in questo momento
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Il punteggio Total Functional Capacity è utilizzato nella ricerca sulla malattia di Huntington da decenni. Ecco cosa misura, cosa non rileva e perché è al centro di uno studio clinico molto atteso.
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Il tuo polso sotto osservazione: uno smartwatch potrebbe rivelare i sintomi della malattia di Huntington?
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Un sensore da polso ha monitorato i movimenti delle braccia in persone con la MH per una settimana, riuscendo a distinguere chi avesse la malattia e chi no. Questo tipo di tecnologia potrebbe cambiare il modo in cui misuriamo gli effetti dei farmaci nelle sperimentazioni.
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L’Australia apre la porta a SKY-0515: Skyhawk richiede l’approvazione provvisoria per il suo farmaco orale per la MH
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Un farmaco orale per la malattia di Huntington è idoneo per l’approvazione accelerata in Australia. Non si tratta ancora di un’approvazione completa, ma apre una strada più rapida per portare potenzialmente questa pillola da assumere una volta al giorno alle persone con MH prima.
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Il percorso futuro per uniQure: la FDA richiede più dati per la terapia genica AMT-130
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La FDA vuole più dati prima di approvare AMT-130 per la malattia di Huntington negli Stati Uniti. Il 2 marzo 2026, uniQure ha comunicato in un aggiornamento che i dati attuali della Fase 1/2 non erano sufficienti per l’agenzia. Potrebbe essere necessario un nuovo studio randomizzato controllato con intervento fittizio.
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Lo studio di Vico si adegua con una somministrazione semestrale, e gli Stati Uniti sono i prossimi
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VO659, il farmaco di Vico Therapeutics per la malattia di Huntington, viene ora testato solo due volte l’anno e l’FDA ha dato il via libera per l’inizio degli studi negli Stati Uniti entro la fine dell’anno.
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Pubblicato lo studio: il farmaco orale branaplam ha ridotto la huntingtina, ma i problemi di sicurezza ne hanno interrotto lo sviluppo
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I risultati dello studio clinico VIBRANT-HD sono stati pubblicati su una rivista scientifica peer-reviewed. Questo studio ha testato il farmaco orale branaplam, che ha ridotto la HTT ma ha presentato gravi problemi di sicurezza, portando infine all’interruzione della sperimentazione.