Novità dalla ricerca sulla Malattia di Huntington In un linguaggio semplice. Scritto da ricercatori. Per la comunità mondiale MH.
Gli ultimi anni sono stati caratterizzati da innumerevoli notizie riguardanti i risultati dei trial clinici per la MH. Tuttavia, comprendere il significato di questi dati non è facile, e quella che potrebbe sembrare una semplice domanda - il farmaco funziona o no - é in realtà molto più complessa di quanto ci si possa aspettare. HDBuzz é qui per aiutare le famiglie con MH a dare speranza e chiarezza sui trial clinici a cui si é invitati a partecipare.
Una nuova sperimentazione clinica appena annunciata per il 2015 ha l' obiettivo di testare una terapia di "abbassamento dei livelli di huntintina", chiamata oligonucleotide antisenso (ASO), che attacca direttamente l' huntintina mutata. Siamo estremamente entusiasti: è la prima sperimentazione umana di sempre per la MH che mira a combattere la MH alla radice del problema, e ha mostrato risultati promettenti nei modelli animali. Qual è la novità?
Si tratta dei risultati dello studio Reach2HD, che è stato progettato per testare il farmaco sperimentale PBT2, per la fase iniziale e intermedia della malattia Huntington. Il farmaco sembra sicuro e ben tollerato alle dosi che sono state testate, ma abbiamo grandi perplessità circa il modo in cui i risultati sono stati riportati.
La Prana Biotech's ha annunciato una fase 2 della sperimentazione in pazienti affetti da malattia di Huntington australiani e statunitensi. Verrà qui presentato quello che sappiamo di questo studio clinico, della Prana Bioteeh, del farmaco testato e del sodalizio tra rame e proteina mutante.
Gli scienziati hanno utilizzato con successo dei virus per inserire geni nel cervello di pazienti affetti da malattia di Parkinson. Il gene portato dai virus ha migliorato i sintomi motori dei pazienti che hanno ricevuto le iniezioni. Questo prova che la terapia genica nel cervello può funzionare, dando speranza per terapie simili nella MH.
Il dimebon, un farmaco sviluppato in Russia come terapia anti-allergica, è in corso di studio come possibile trattamento per migliorare i problemi cognitivi nella MH. C’è stata delusione quando, un recente grosso studio con il Dimebon nella malattia dell’Alzheimer, condotto negli USA, non ha mostrato benefici, ma rimane speranza per la MH, per la quale lo studio DIMOND sta continuando in Europa.
Dimebon, un farmaco sperimentale commercializzato da Medivation, non è stato in grado di migliorare i sintomi dei pazienti con malattia di Huntington nel corso dello studio HORIZON. Questa è la fine del percorso per lo sviluppo di questo farmaco per la MH.
Sperimentazioni di nuovi trattamenti per la malattia di Huntington sono in corso, ma dimostrare se un farmaco funziona richiede molti volontari adatti. Sorprendentemente, trovare sufficienti volontari è spesso difficile. Ora un gruppo di professionisti sulla MH ha dimostrato che l'educazione e il coinvolgimento dei pazienti nella comunità è un buon metodo per aumentare il reclutamento.
Il 2010 è stato un grande anno per la piccola compagnia farmaceutica danese NeuroSearch e il suo farmaco sperimentale, Huntexil, che mira a migliorare i movimenti e il coordinamento delle persone con sintomi di MH. Che cosa ci hanno detto i due studi clinici NeuroSearch - MermaiHD in Europa e HART negli Stati Uniti - sui possibili benefici dell' Huntexil - e cosa è probabile che succeda dopo?
