Il dimebon, un farmaco sviluppato in Russia come terapia anti-allergica, è in corso di studio come possibile trattamento per migliorare i problemi cognitivi nella MH. C’è stata delusione quando, un recente grosso studio con il Dimebon nella malattia dell’Alzheimer, condotto negli USA, non ha mostrato benefici, ma rimane speranza per la MH, per la quale lo studio DIMOND sta continuando in Europa.

Cos'è il Dimebon?

Il Dimebon, chiamato anche latrepirdina, al momento viene testato per il suo potenziale beneficio nei pazienti con MH. Il farmaco ha una storia unica - dapprima utilizzato in Russia come antistaminico per curare le allergie, ha dimostrato di avere effetti positivi in modelli cellulari ed animali mentre degli scienziati erano alla ricerca di trattamenti per la malattia di Alzheimer, .

Successo iniziale nell'Alzheimer

Sulla base di questi risultati di laboratorio, in Russia, è iniziato un piccolo studio ‘open label’ su 14 pazienti con malattia di Alzheimer, che hanno mostrato un miglioramento dei sintomi quando venivano trattati con Dimebon. Uno studio ‘open label’ è uno studio in cui sia i medici che i pazienti sanno che vengono trattati con il farmaco. Gli studi ‘open label’ possono avere dei bias dovuti all'effetto placebo, che porta le persone a sentirsi meglio anche se stanno prendendo una pastiglia che non fa niente.

Alla luce dei risultati positivi ottenuti in questo piccolo studio ‘open label’, sempre in Russia, un più grande numero di pazienti con malattia di Alzheimer è stato reclutato in uno studio, in doppio cieco, controllato verso placebo, in cui alcuni partecipanti assumevano placebo (pastiglie senza medicinale), mentre altri assumevano il farmaco attivo. In questo caso né i medici né i pazienti sanno chi assume il farmaco e chi il placebo. Questo genere di studi sono più validi per scoprire se un farmaco funziona.

Questo studio ha evidenziato potenti effetti benefici del Dimebon sulla cognizione, sul comportamento e sull'attività quotidiana nella malattia dell'Alzheimer. La grandezza del beneficio è stato sorprendente, comparato a quello dei farmaci disponibili per l'Alzheimer, e ha portato ad un grande entusiasmo nel settore.

Dimebon nella MH: gli studi DIMOND e HORIZON

Visto che l'Alzheimer e la malattia di Huntington hanno alcune caratteristiche comuni, sono stati intrapresi degli altri studi per valutare se il Dimebon potesse portare benefici ai pazienti con MH. Prima è stato condotto uno studio di tre mesi (DIMOND) per valutare se il Dimebon fosse ben tollerato nei pazienti con MH. Questo studio ha dimostrato che il Dimebon era sicuro e ha suggerito che un trattamento con esso poteva migliorare le capacità mentali.

Questi risultati positivi hanno portato ad uno studio più grande e di maggior durata, conosciuto come HORIZON. Studi di lunga durata di questo tipo sono chiamati studi di ‘Fase III’, e sono necessari per ottenere l'approvazione regolatoria alla vendita di qualsiasi nuovo farmaco. Lo studio HORIZON è ancora in corso.

Lo studio principale nell'Alzheimer delude

Nel frattempo, il più grosso studio di fase III con Dimebon nell'Alzheimer, veniva completato in Nord America, in Europa e in Sud America. Questo studio aveva coinvolto quasi 600 pazienti ed era durato 6 mesi. In contrasto con gli studi iniziali, questo studio non evidenziava assolutamente alcun beneficio dal trattamento con Dimebon. Le ragioni della discrepanza tra i due studi sono un mistero. Non sappiamo perché la fase III ha fallito, sebbene un fallimento a questo livello sia molto comune. Sfortunatamente è comune anche vedere risultati contraddittori tra gli studi di fase II e di fase III.

Nonostante i risultati deludenti dello studio nella malattia dell'Alzheimer, i presupposti per condurre lo studio HORIZON rimangono. I risultati positivi dello studio DIMOND suggeriscono che il Dimebon potrebbe alleviare alcune difficoltà del pensiero (cognitive), associate alla MH. Al momento, sono disponibili dei trattamenti per i sintomi motori della MH, ma nessun farmaco è stato ancora approvato per attenuare i devastanti sintomi cognitivi vissuti dai pazienti. Se tutto va bene, il veloce completamento dello studio HORIZON, darà una risposta a questa richiesta della comunità MH.

Tradotto da:

Panel Traduttori Volontari di AICH-Roma ONLUS

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