Il 4 dicembre 2025, uniQure ha annunciato di aver ricevuto i verbali definitivi della riunione del 29 ottobre precedente con la FDA (pre-Biologics License Application, BLA) in merito ad AMT-130. I verbali confermano quanto riportato all’inizio di novembre: la FDA ritiene attualmente improbabile che i dati di Fase I/II forniscano le prove primarie necessarie a supporto di una richiesta di BLA in questo momento.

Sebbene il comunicato stampa più recente non fornisca nuove informazioni rispetto a quanto già sapevamo, rappresenta un importante passo procedurale. uniQure ora dispone del verbale ufficiale scritto della riunione con la FDA, che sarà fondamentale per definire il percorso da seguire.

Cosa succede dopo

UniQure ha dichiarato di stare valutando attentamente il feedback della FDA e prevede di richiedere urgentemente una riunione di follow-up con l’agenzia nel primo trimestre del 2026. Questa riunione sarà fondamentale per capire esattamente quali prove o analisi aggiuntive richiede la FDA.

Matt Kapusta, CEO di uniQure, ha sottolineato l’impegno dell’azienda: “Ci impegniamo a collaborare con la FDA per portare AMT-130 ai pazienti e alle loro famiglie il più rapidamente possibile. Il sostegno che abbiamo visto in queste ultime settimane da parte della comunità della malattia di Huntington, compresi pazienti, famiglie, caregiver, medici e sostenitori, rafforza l’urgenza del bisogno insoddisfatto nella malattia di Huntington.”

La risposta della comunità

La comunità HD non è rimasta in silenzio di fronte al voltafaccia della FDA rispetto a soli 5 mesi prima, quando aveva dichiarato che i dati degli studi in corso sarebbero stati sufficienti a supportare l’approvazione accelerata.

In risposta a questo momento difficile, le principali organizzazioni di sostegno all’HD si sono unite per rilasciare una Dichiarazione di Unità (vedi la sezione Altre informazioni di seguito). Help4HD, HDReach, Huntington’s Disease Society of America, Huntington’s Disease Foundation e Huntington’s Disease Youth Organization si sono impegnate a collaborare per difendere le voci delle persone colpite dall’HD, in particolare quando comunicano con enti normativi come la FDA. Questa collaborazione si concentrerà su priorità più ampie e condivise che interessano i numerosi approcci terapeutici attualmente in fase di sviluppo per l’HD, garantendo che le esperienze vissute dalle famiglie siano ascoltate e rappresentate nelle discussioni normative.

Molteplici petizioni su Change.org che sollecitano la FDA a sostenere il suo percorso di approvazione accelerata per AMT-130 hanno raccolto un notevole slancio, con decine di migliaia di firme da famiglie, caregiver e sostenitori raccolte in poche settimane: 41.805 alla stesura di questo articolo. Queste petizioni e il loro forte sostegno evidenziano l’urgente bisogno insoddisfatto nell’HD e l’impatto devastante che l’incertezza normativa ha sulle famiglie che finalmente avevano visto una speranza all’orizzonte.

Se non hai ancora firmato queste petizioni e desideri aggiungere la tua voce, puoi trovarle qui:

• Portare speranza alle famiglie con la malattia di Huntington: esortare la FDA a sostenere l’approvazione accelerata
• Accelerare l’approvazione di farmaci innovativi per la malattia di Huntington – uniQure AMT-130

I dati rimangono solidi

È fondamentale ricordare che nulla nella posizione della FDA cambia i dati clinici stessi. AMT-130 sembra ancora mostrare un rallentamento del 75% della progressione della malattia rispetto ai controlli abbinati, la prova più forte che abbiamo mai visto per una terapia modificante la malattia nell’HD. Il trattamento continua a mostrare un profilo di sicurezza gestibile senza nuovi eventi avversi gravi correlati al farmaco segnalati dal dicembre 2022.

Guardando oltre i confini degli Stati Uniti

Mentre il percorso normativo statunitense ha incontrato un ostacolo inaspettato, AMT-130 continua ad avanzare in altre parti del mondo. UniQure ha dichiarato di stare portando avanti le discussioni con le agenzie di regolamentazione nell’Unione Europea e nel Regno Unito.

Se AMT-130 ricevesse l’approvazione in queste regioni, ne beneficerebbero le persone con HD a livello globale, poiché i dati clinici provenienti da qualsiasi giurisdizione normativa rafforzano la base di evidenze e potrebbero in definitiva supportare l’approvazione altrove.

Perché è importante

Il tira e molla normativo è stato emotivamente estenuante per la comunità HD e condividiamo la vostra frustrazione. Tuttavia, questa non è la fine del percorso per AMT-130. Come abbiamo detto prima, questo rappresenta un “punto di salvataggio” nello sviluppo di farmaci per l’HD, un luogo in cui esistono solide prove su cui possiamo costruire, imparare e andare avanti. I dati che dimostrano che l’abbassamento di HTT sembra rallentare la progressione della malattia rimangono un risultato storico, indipendentemente dalle tempistiche normative.

UniQure ha espresso il suo impegno a portare a termine questo processo con AMT-130. L’azienda ha i verbali ufficiali della riunione, si sta preparando per urgenti discussioni di follow-up e sta esplorando molteplici percorsi normativi. Sebbene la tempistica sia meno certa di quanto sperassimo, l’obiettivo di portare una terapia efficace che modifichi la malattia alla comunità HD rimane saldamente in vista, ed è chiaro che la comunità HD è pronta a farsi avanti e a lottare per far sì che ciò accada il prima possibile.

Continueremo a seguire da vicino gli sviluppi e a tenere informata la comunità HD non appena emergeranno nuove informazioni.

Riassunto

• UniQure ha ricevuto i verbali ufficiali della riunione con la FDA del 29 ottobre, confermando che i dati di Fase I/II attualmente non supportano la richiesta di BLA
• L’azienda prevede di richiedere un’urgente riunione di follow-up con la FDA nel primo trimestre del 2026 per determinare il percorso da seguire
• Le principali organizzazioni di sostegno all’HD hanno rilasciato una Dichiarazione di Unità, proponendo di coordinare gli sforzi con le agenzie di regolamentazione
• Le petizioni della comunità hanno raccolto oltre 41.805 firme che sollecitano la FDA a sostenere il percorso di approvazione accelerata
• I dati clinici rimangono invariati: AMT-130 sembra rallentare la progressione della malattia del 75% con un forte profilo di sicurezza
• UniQure sta portando avanti le discussioni normative nell’UE e nel Regno Unito come percorsi paralleli
• Questo rappresenta un ritardo normativo, non la fine dello sviluppo di AMT-130

Altre informazioni