abbassamento dell'huntintina
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Prendere una Scorciatoia: Nuove Vie verso le Terapie che Riducono l’Huntingtina
⏱️5 min di lettura | Una nuova ricerca indica HTT1a, una forma tossica accorciata dell’huntingtina, come un fattore chiave della malattia e un promettente bersaglio terapeutico nella MH.
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Una sferzata di energia per il silenziamento della HTT: inizia lo studio INSIGHTT per testare SRP-1005
Un nuovo studio di Fase 1 sta testando SRP-1005, una terapia per il silenziamento della huntingtina somministrata tramite iniezione sottocutanea. Siamo solo all’inizio, ma questo approccio potrebbe aggiungere un’importante freccia al nostro arco nello sviluppo di farmaci per la MH.
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Guardando indietro e andando avanti: domande e lezioni a 4 settimane dalla deludente notizia di Roche
⏱️10 min di lettura | La decisione di Roche di interrompere lo sviluppo di 2 programmi di riduzione della HTT è deludente, ma la storia non finisce qui. Anni di ricerca hanno risposto ad alcune domande chiave, ne hanno sollevate molte altre e guideranno la prossima generazione di studi clinici sulla MH.
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Roche interrompe due programmi di farmaci per la malattia di Huntington dopo risultati deludenti
⏱️ 10 min di lettura | Roche ha annunciato che sta interrompendo lo sviluppo di due dei suoi farmaci ASO per abbassare l’huntingtina, tominersen e RG6496. Questo segna una fine deludente di un capitolo importante nella ricerca clinica sulla MH.
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Skyhawk condivide uno sguardo più approfondito sui dati di SKY-0515, più un’anteprima sull’espansione dell’accesso allo studio negli Stati Uniti
⏱️ 6 min di lettura | Sono disponibili i nuovi dati a 12 mesi di SKY-0515 di Skyhawk e tutte e quattro le misure che compongono la cUHDRS sono al livello basale o superiori, superando il declino naturale previsto. Inoltre, un primo sguardo all’espansione dei siti di studio negli Stati Uniti.
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Potatura di precisione con i PROTAC: targeting selettivo della huntingtina tossica
⏱️6 min di lettura | I PROTAC agiscono come uno strumento di potatura di precisione, eliminando la proteina huntingtina tossica e lasciando intatta la forma sana. Nelle cellule e nei topi affetti da Huntington, questa pulizia mirata ha migliorato la salute e rallentato i tratti della malattia.
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L’altra scarpa cade: uniQure condivide i piani per presentare la domanda di autorizzazione alla FDA per AMT-130
⏱️ 9 min di lettura | Dopo un anno turbolento, uniQure ha condiviso notizie incoraggianti: la FDA ha accettato che i dati dello studio di Fase I/II possano servire come base per una domanda che potrebbe portare all’approvazione di AMT-130 negli Stati Uniti.
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Skyhawk riporta risultati incoraggianti a 12 mesi per il farmaco orale SKY-0515 contro la malattia di Huntington
Dopo un anno di trattamento, SKY-0515 continua a ridurre l’huntingtina e mostra tendenze incoraggianti sui segni e sintomi della MH. È in corso l’arruolamento per uno studio più ampio per determinare se il farmaco rallenti effettivamente la progressione della MH
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Correggere la ricetta: ridurre una fetta di huntingtina
⏱️7 min di lettura | In un recente articolo, gli scienziati hanno preso di mira un piccolo frammento dannoso del messaggio dell’huntingtina (HTT1a) in topi HD. Questo ha ridotto gli accumuli di proteine tossiche e ritardato i cambiamenti genetici, più di quanto non facesse prendere di mira l’HTT a lunghezza completa.
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Un secondo percorso: uniQure pianifica la richiesta di approvazione per AMT-130 nel Regno Unito
⏱️ 6 min di lettura | Mentre il percorso normativo negli Stati Uniti per AMT-130 rimane complicato, uniQure ha annunciato piani per richiedere l’approvazione della sua terapia genica per la MH nel Regno Unito. Ecco cosa significa e cosa potrebbe accadere in futuro.