abbassamento dell'huntintina
-
La FDA fissa la data di decisione su AMT-130, terapia genica per la malattia di Huntington, a maggio 2027
4 min di lettura
La FDA ha accettato la domanda di uniQure per AMT-130, una terapia genica sperimentale per la malattia di Huntington, fissando una data di decisione a maggio 2027. Ecco cosa significa questo traguardo e cosa deve ancora accadere.
-
Ridurre l’huntingtina: il brezosiran di Alnylam mostra primi risultati promettenti
6 min di lettura
Un trattamento sperimentale per la MH sviluppato da Alnylam ha mostrato una riduzione dell’huntingtina duratura dopo una sola dose, con dati preliminari incoraggianti sulla sicurezza. Uno studio registrativo è ora pianificato per il 2027 per capire se questo farmaco, il brezosiran, possa rallentare la MH.
-
AMT-130 a quattro anni: segnali incoraggianti, controlli complessi
12 min di lettura
uniQure riporta che dopo 4 anni, le persone che hanno ricevuto AMT-130 ad alto dosaggio continuano a mostrare segni di progressione più lenta della MH, offrendo speranza per la loro recente richiesta di approvazione normativa. Ma le nuove analisi sono complesse. Analizziamo i risultati incoraggianti, ma articolati.
Da Dr Leora Fox -
Prendere una Scorciatoia: Nuove Vie verso le Terapie che Riducono l’Huntingtina
6 min di lettura
Una nuova ricerca indica HTT1a, una forma tossica accorciata dell’huntingtina, come un fattore chiave della malattia e un promettente bersaglio terapeutico nella MH.
-
Una sferzata di energia per il silenziamento della HTT: inizia lo studio INSIGHTT per testare SRP-1005
6 min di lettura
Un nuovo studio di Fase 1 sta testando SRP-1005, una terapia per il silenziamento della huntingtina somministrata tramite iniezione sottocutanea. Siamo solo all’inizio, ma questo approccio potrebbe aggiungere un’importante freccia al nostro arco nello sviluppo di farmaci per la MH.
-
Guardando indietro e andando avanti: domande e lezioni a 4 settimane dalla deludente notizia di Roche
10 min di lettura
La decisione di Roche di interrompere lo sviluppo di 2 programmi di riduzione della HTT è deludente, ma la storia non finisce qui. Anni di ricerca hanno risposto ad alcune domande chiave, ne hanno sollevate molte altre e guideranno la prossima generazione di studi clinici sulla MH.
-
Roche interrompe due programmi di farmaci per la malattia di Huntington dopo risultati deludenti
10 min di lettura
Roche ha annunciato che sta interrompendo lo sviluppo di due dei suoi farmaci ASO per abbassare l’huntingtina, tominersen e RG6496. Questo segna una fine deludente di un capitolo importante nella ricerca clinica sulla MH.
-
Skyhawk condivide uno sguardo più approfondito sui dati di SKY-0515, più un’anteprima sull’espansione dell’accesso allo studio negli Stati Uniti
6 min di lettura
Sono disponibili i nuovi dati a 12 mesi di SKY-0515 di Skyhawk e tutte e quattro le misure che compongono la cUHDRS sono al livello basale o superiori, superando il declino naturale previsto. Inoltre, un primo sguardo all’espansione dei siti di studio negli Stati Uniti.
-
Potatura di precisione con i PROTAC: targeting selettivo della huntingtina tossica
6 min di lettura
I PROTAC agiscono come uno strumento di potatura di precisione, eliminando la proteina huntingtina tossica e lasciando intatta la forma sana. Nelle cellule e nei topi affetti da Huntington, questa pulizia mirata ha migliorato la salute e rallentato i tratti della malattia.
-
L’altra scarpa cade: uniQure condivide i piani per presentare la domanda di autorizzazione alla FDA per AMT-130
8 min di lettura
Dopo un anno turbolento, uniQure ha condiviso notizie incoraggianti: la FDA ha accettato che i dati dello studio di Fase I/II possano servire come base per una domanda che potrebbe portare all’approvazione di AMT-130 negli Stati Uniti.