abbassamento dell'huntintina
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
15 min di lettura
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.
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I Chirurghi Molecolari per la Malattia di Huntington Sfruttano i Progressi CRISPR con RIDE
6 min di lettura
Una nuova tecnologia basata su CRISPR, chiamata RIDE, rappresenta un passo avanti per questa tecnologia pionieristica. Con la precisione di un bisturi abbastanza affilato da riscrivere il codice stesso della vita, i ricercatori l’hanno utilizzata con la speranza di trattare la malattia di Huntington.
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Domande più frequenti alla Società Americana della Malattia di Huntington (HDSA) sul programma RG6042 di Roche/Genentech
18 min di lettura
la sintesi delle risposte alle domande più frequenti della HDSA sul programma di riduzione dell huntintina era così completa che l'abbiamo rubata (con permesso)
Da Dr Leora Fox