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AMT-130 a quattro anni: segnali incoraggianti, controlli complessi
12 min di lettura
uniQure riporta che dopo 4 anni, le persone che hanno ricevuto AMT-130 ad alto dosaggio continuano a mostrare segni di progressione più lenta della MH, offrendo speranza per la loro recente richiesta di approvazione normativa. Ma le nuove analisi sono complesse. Analizziamo i risultati incoraggianti, ma articolati.
Da Dr Leora Fox -
L’altra scarpa cade: uniQure condivide i piani per presentare la domanda di autorizzazione alla FDA per AMT-130
8 min di lettura
Dopo un anno turbolento, uniQure ha condiviso notizie incoraggianti: la FDA ha accettato che i dati dello studio di Fase I/II possano servire come base per una domanda che potrebbe portare all’approvazione di AMT-130 negli Stati Uniti.
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Un secondo percorso: uniQure pianifica la richiesta di approvazione per AMT-130 nel Regno Unito
5 min di lettura
Mentre il percorso normativo negli Stati Uniti per AMT-130 rimane complicato, uniQure ha annunciato piani per richiedere l’approvazione della sua terapia genica per la MH nel Regno Unito. Ecco cosa significa e cosa potrebbe accadere in futuro.
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Il percorso futuro per uniQure: la FDA richiede più dati per la terapia genica AMT-130
10 min di lettura
La FDA vuole più dati prima di approvare AMT-130 per la malattia di Huntington negli Stati Uniti. Il 2 marzo 2026, uniQure ha comunicato in un aggiornamento che i dati attuali della Fase 1/2 non erano sufficienti per l’agenzia. Potrebbe essere necessario un nuovo studio randomizzato controllato con intervento fittizio.
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UniQure ottiene un incontro di tipo A con la FDA: cosa significa per AMT-130
6 min di lettura
UniQure ha ottenuto un incontro di tipo A con la FDA, una discussione ad alta priorità per questioni urgenti. Entro 30 giorni, entrambe le parti discuteranno quale tipo di pacchetto dati potrebbe supportare l’avanzamento di AMT-130 negli Stati Uniti.
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UniQure riceve i verbali della riunione con la FDA su AMT-130, mentre il sostegno della comunità rimane forte
5 min di lettura
UniQure ha ricevuto i verbali della riunione con la FDA su AMT-130. Sebbene non ci siano stati nuovi aggiornamenti, la risposta della comunità è stata forte, con oltre 41.000 firme alla petizione e un sostegno unificato da parte delle principali organizzazioni HD.
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
8 min di lettura
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
15 min di lettura
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.
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Importanti progressi negli strumenti di editing del genoma di nuova generazione per la malattia di Huntington
13 min di lettura
Il lavoro con le tecniche di editing del genoma (dita di zinco e CRISPR) avvicina questi strumenti all’uso negli studi clinici sull’HD
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Sfidare la malattia di Huntington? Due team riportano successi per i farmaci a dita di zinco in cellule e topi
9 min di lettura
Successo in cellule e topi con malattia di Huntington per i farmaci a dita di zinco che riducono la produzione della proteina dannosa