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L’Australia apre la porta a SKY-0515: Skyhawk richiede l’approvazione provvisoria per il suo farmaco orale per la MH
Ultime notizie
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Svelare i segreti della riparazione del DNA
La struttura della macchina molecolare MutSβ ci fornisce ulteriori indizi sul meccanismo di espansione delle ripetizioni CAG e su come possiamo prenderlo di mira.
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Terapia della fatina dei denti? Cellule staminali dai denti testate in un piccolo studio sulla malattia di Huntington
Uno studio ha testato le cellule staminali dei denti umani come possibile trattamento per la MH. L’approccio è apparso sicuro con alcuni miglioramenti nei sintomi, ma le dimensioni ridotte dello studio e la scienza sottostante poco chiara di questo approccio suggeriscono cautela.
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Nuove scoperte sulle ripetizioni CAG intermedie: mappatura del continuum di espansione
Un nuovo studio utilizza tecniche di ricerca ultra-sensibili per mappare i cambiamenti del DNA attraverso l’intero spettro delle lunghezze delle ripetizioni CAG, rivelando dove si inseriscono le ripetizioni intermedie nel panorama genetico
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Ottobre 2025: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
Ottobre è stato un mese ricco di spunti nella ricerca sulla malattia di Huntington: maggiore chiarezza sull’AMT-130 di uniQure, mappatura di come e dove la MH cambia il cervello, studi meccanicistici precoci mirati alla riparazione del DNA e un importante incontro che ha riunito il settore.
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Una mappa nel tempo: tracciare la malattia di Huntington dalla nascita nel cervello
Perché alcune cellule cerebrali muoiono per prime nella MH? Un nuovo studio mostra che i cambiamenti nell’attività genica iniziano alla nascita nei topi, soprattutto nello striato e nella corteccia, mappati con strumenti spaziali e a singola cellula.
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.
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Premio HDBuzz 2025: RM-“perché” mi sento così? In che modo la risonanza magnetica ci aiuta a capire perché le persone con la malattia di Huntington a volte non sono consapevoli dei propri sintomi
Siamo orgogliosi di annunciare Jenna Hanrahan come vincitrice del Premio HDBuzz 2025! Le persone con la malattia di Huntington potrebbero non essere consapevoli dei propri sintomi, non per negazione ma a causa di reali cambiamenti nel cervello. Le scansioni RM offrono nuovi indizi su ciò che sta accadendo.
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PROVE nell’editoria: taglio dei dati sulla Pridopidina
La pridopidina è stata testata per decenni come potenziale trattamento dell’HD. L’ampio studio PROOF-HD non ha raggiunto i suoi obiettivi principali, ma i suoi risultati sono ora pubblicati. La pubblicazione rende disponibili i dati completi, aiutando la comunità dell’HD a imparare dallo studio.
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Premio HDBuzz 2025: ACTing on HD: Esplorare la Terapia dell’Accettazione e dell’Impegno per Migliorare la Salute Mentale nelle Persone con Malattia di Huntington e nei loro Caregiver
Siamo orgogliosi di annunciare Nicolo Zarotti come vincitore del Premio HDBuzz 2025! Un nuovo caso clinico mostra che la Terapia dell’Accettazione e dell’Impegno (ACT) può migliorare l’umore e aumentare la qualità della vita per le persone con HD, e aiutare anche i caregiver.