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Non riesco a togliertelo dalla testa: il sintomo della malattia di Huntington che va oltre la semplice ripetizione
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Ultime notizie
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Somministrata la prima dose al primo partecipante nello studio PRECISE-HD sulla pridopidina
4 min di lettura
Al primo partecipante è stata ora somministrata la prima dose nello studio di Fase 3 PRECISE-HD sulla pridopidina per la MH. Lo studio verificherà se il farmaco può rallentare la progressione della malattia nelle persone che hanno maggiori probabilità di trarne beneficio
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Prendere una Scorciatoia: Nuove Vie verso le Terapie che Riducono l’Huntingtina
6 min di lettura
Una nuova ricerca indica HTT1a, una forma tossica accorciata dell’huntingtina, come un fattore chiave della malattia e un promettente bersaglio terapeutico nella MH.
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Una sferzata di energia per il silenziamento della HTT: inizia lo studio INSIGHTT per testare SRP-1005
6 min di lettura
Un nuovo studio di Fase 1 sta testando SRP-1005, una terapia per il silenziamento della huntingtina somministrata tramite iniezione sottocutanea. Siamo solo all’inizio, ma questo approccio potrebbe aggiungere un’importante freccia al nostro arco nello sviluppo di farmaci per la MH.
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Il Premio HDBuzz 2026 per giovani scrittori scientifici è aperto!
4 min di lettura
Annunciamo il Premio HDBuzz 2026 per giovani scrittori scientifici – sponsorizzato dalla Hereditary Disease Foundation!
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Simposio biennale Milton Wexler HD2026 – Giorno 3
25 min di lettura
Il terzo giorno di #HD2026 ha messo la HTT sotto il microscopio. I ricercatori hanno condiviso nuove intuizioni sulla HTT1a, sugli approcci di nuova generazione per l’abbassamento della HTT, sull’espansione somatica, sui circuiti cerebrali e sul perché potenziare la HTT sana potrebbe essere d’aiuto. Leggi qui il nostro riassunto.
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Simposio biennale Milton Wexler HD2026 – Giorno 2
22 min di lettura
Il secondo giorno di #HD2026 ci ha portato aggiornamenti sui meccanismi dell’instabilità somatica, nuovi modi per tracciare la MH nelle persone, strumenti di IA per dare slancio alla ricerca e sviluppi nella nostra comprensione della proteina HTT. Leggi qui tutti gli aggiornamenti.
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Giorno 1 del Simposio Biennale Milton Wexler HD2026
27 min di lettura
Il Giorno 1 di HD2026 si è concluso! Da ciò che i cervelli umani possono insegnarci sulla MH, all’HTT1a, l’espansione somatica delle triplette CAG e la normale biologia della HTT, i discorsi di oggi hanno spaziato dalla biologia fondamentale ai potenziali trattamenti.
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Prilenia condivide i dati dei trial sulla MH con CHDI per aiutare la ricerca futura
6 min di lettura
I dati dei trial clinici possono guidare le scoperte molto tempo dopo la fine di uno studio. Prilenia ha donato i dati del braccio placebo di 2 trial clinici sulla MH a CHDI, una risorsa preziosa per i ricercatori per comprendere meglio gli effetti placebo, la progressione della MH e il design dei trial futuri.
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Guardando indietro e andando avanti: domande e lezioni a 4 settimane dalla deludente notizia di Roche
10 min di lettura
La decisione di Roche di interrompere lo sviluppo di 2 programmi di riduzione della HTT è deludente, ma la storia non finisce qui. Anni di ricerca hanno risposto ad alcune domande chiave, ne hanno sollevate molte altre e guideranno la prossima generazione di studi clinici sulla MH.
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Luglio 2026: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
8 min di lettura
Luglio è stato un mese difficile per la ricerca sulla malattia di Huntington, con Roche che ha interrotto due programmi sulla MH. Ma il mese ha portato anche nuovi strumenti promettenti, un nuovo protagonista nell’espansione somatica e importanti lavori sull’alimentazione e l’autoconsapevolezza nella MH.