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Il percorso futuro per uniQure: la FDA richiede più dati per la terapia genica AMT-130
Ultime notizie
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L’attivismo della comunità per la malattia di Huntington contribuisce a ottenere un incontro fondamentale con la FDA per AMT-130
⏱️5 min di lettura | La mobilitazione senza precedenti della comunità per la malattia di Huntington ha contribuito a garantire un incontro prioritario con la FDA per discutere il percorso da seguire per AMT-130.
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Dormire meglio, Funzionare meglio: un nuovo studio collega la qualità del sonno agli esiti clinici nella malattia di Huntington
⏱️6 minuti di lettura | La maggior parte delle persone con MH segnala problemi di sonno e una nuova ricerca suggerisce che la qualità del sonno è collegata a molti aspetti della convivenza con la malattia. I dispositivi indossabili hanno monitorato persone con MH per un anno e hanno rivelato che un sonno migliore e…
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Tenersi aggiornati sulla ricerca sull’HD è diventato più facile: ecco HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min di lettura | Ti sei mai chiesto quando aspettarti il prossimo aggiornamento di una sperimentazione clinica per la malattia di Huntington? HDBuzz Trial Tracker inserisce i futuri aggiornamenti per le sperimentazioni sull’HD in una chiara cronologia, con spiegazioni più approfondite nei nostri articoli quando lo desideri.
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Vaccini e neurodegenerazione: lezioni per la malattia di Huntington?
⏱️5 min di lettura | La ricerca suggerisce che i vaccini possono ridurre il rischio di demenza del 20%. Le infezioni causano infiammazione e sottoprodotti tossici che i mitocondri normalmente eliminano. Nella HD, dove i mitocondri sono compromessi, la vaccinazione è particolarmente cruciale.
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UniQure ottiene un incontro di tipo A con la FDA: cosa significa per AMT-130
⏱️6 min di lettura | UniQure ha ottenuto un incontro di tipo A con la FDA, una discussione ad alta priorità per questioni urgenti. Entro 30 giorni, entrambe le parti discuteranno quale tipo di pacchetto dati potrebbe supportare l’avanzamento di AMT-130 negli Stati Uniti.
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2025: L’anno in rassegna
⏱️34 min di lettura | Mentre ci avviamo verso il 2026, ripercorriamo le scoperte fondamentali degli studi clinici, i progressi nella ricerca, le delusioni normative e la fragorosa unità della comunità che definiranno il 2025 per la comunità della malattia di Huntington.
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Una strada meno battuta: come produrre meno huntingtina può alterare l’instabilità somatica e potrebbe ritardare i sintomi
Le ripetizioni CAG possono allungarsi nel tempo man mano che il gene della malattia di Huntington (HD) viene utilizzato, proprio come le buche e le crepe che aumentano in una vecchia strada. Una nuova ricerca ha scoperto che impedire alle cellule di utilizzare il proprio gene HTT rallenta questo deterioramento, il che potrebbe ritardare l’insorgenza…
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Un tiro alla fune nel DNA: come le ripetizioni della malattia di Huntington aumentano e diminuiscono
Un nuovo studio condotto in Svizzera fa luce su come il numero di ripetizioni CAG nel gene della malattia di Huntington possa aumentare o diminuire all’interno delle nostre cellule.
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UniQure riceve i verbali della riunione con la FDA su AMT-130, mentre il sostegno della comunità rimane forte
UniQure ha ricevuto i verbali della riunione con la FDA su AMT-130. Sebbene non ci siano stati nuovi aggiornamenti, la risposta della comunità è stata forte, con oltre 41.000 firme alla petizione e un sostegno unificato da parte delle principali organizzazioni HD.
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Nutrire il cervello attraverso l’intestino: come i prebiotici potrebbero influenzare la malattia di Huntington
Studi su topi modello della malattia di Huntington suggeriscono che i prebiotici – il cibo che nutre i nostri batteri intestinali – potrebbero migliorare la salute intestinale e i sintomi neurologici.