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Il percorso futuro per uniQure: la FDA richiede più dati per la terapia genica AMT-130
Ultime notizie
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Un farmaco datato, nuove applicazioni: la sertralina potrebbe alleggerire il peso nella MH agendo sulla produzione di proteine
Nuove ricerche suggeriscono che l’antidepressivo sertralina potrebbe aver migliorato la funzione nelle persone con malattia di Huntington, prevenuto problemi motori nei topi e stabilizzato la produzione di proteine. Questo farmaco comune potrebbe agire sulla MH su più fronti?
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Novembre 2025: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
Dalla “terapia delle fate dei denti” con cellule staminali agli ostacoli della terapia genica e nuove scoperte genetiche, novembre è stato un mese importante per la ricerca sulla MH. Scopri tutte queste storie nel nostro riassunto mensile!
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Piegare una camicia con braccia di 12 piedi: comprendere il ripiegamento proteico nella malattia di Huntington
In una recente pubblicazione su Nature Communications, un team di ricercatori ha studiato un nuovo modo per migliorare il processo di ripiegamento proteico nella MH e arrestare la formazione di aggregati tossici.
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SOM3355 si avvia alla fase 3 con il supporto di EMA e FDA
SOM3355, un farmaco per aiutare a gestire i sintomi della MH, ha ricevuto un parere positivo dall’EMA per la designazione di farmaco orfano e l’azienda è in linea con la FDA dopo il suo incontro di fine fase 2. Si prevede che uno studio globale di fase 3 inizierà nel 2026.
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Una piccola modifica genetica potrebbe ritardare i sintomi e attivare la pulizia cellulare per la malattia di Huntington
Gli scienziati scoprono una rara anomalia genetica che può prolungare l’età di insorgenza nelle persone con la malattia di Huntington potenziando la pulizia cellulare.
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Svelare i segreti della riparazione del DNA
La struttura della macchina molecolare MutSβ ci fornisce ulteriori indizi sul meccanismo di espansione delle ripetizioni CAG e su come possiamo prenderlo di mira.
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Terapia della fatina dei denti? Cellule staminali dai denti testate in un piccolo studio sulla malattia di Huntington
Uno studio ha testato le cellule staminali dei denti umani come possibile trattamento per la MH. L’approccio è apparso sicuro con alcuni miglioramenti nei sintomi, ma le dimensioni ridotte dello studio e la scienza sottostante poco chiara di questo approccio suggeriscono cautela.
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Nuove scoperte sulle ripetizioni CAG intermedie: mappatura del continuum di espansione
Un nuovo studio utilizza tecniche di ricerca ultra-sensibili per mappare i cambiamenti del DNA attraverso l’intero spettro delle lunghezze delle ripetizioni CAG, rivelando dove si inseriscono le ripetizioni intermedie nel panorama genetico
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Ottobre 2025: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
Ottobre è stato un mese ricco di spunti nella ricerca sulla malattia di Huntington: maggiore chiarezza sull’AMT-130 di uniQure, mappatura di come e dove la MH cambia il cervello, studi meccanicistici precoci mirati alla riparazione del DNA e un importante incontro che ha riunito il settore.