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La prospettiva di un ospite per la Giornata della Gratitudine: perché la malattia di Huntington potrebbe essere il miglior investimento delle neuroscienze
Ultime notizie
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La ragazza alla fine del mondo: una riflessione sul Gratitude Day sul luogo che ha costruito la nostra scienza
⏱️ 9 min di lettura | In questo Gratitude Day, il 23 marzo, celebriamo la straordinaria partnership tra le famiglie HD, gli scienziati e i caregiver, e riflettiamo sul luogo che ha costruito la scienza su cui tutti noi ci basiamo.
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Ridurre l’attività dei geni di riparazione del DNA rallenta la crescita delle ripetizioni della malattia di Huntington nei neuroni umani
⏱️ 10 min di lettura | In un sistema cellulare umano, gli scienziati hanno ridotto l’attività dei geni di riparazione del DNA (mismatch repair) per diminuire l’espansione CAG fino al 69%. Questo lavoro è ancora alle fasi iniziali, ma promette bene per le terapie “anti-espansione” che potrebbero essere utilizzate per ritardare l’insorgenza della malattia di…
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Conferenza sulla Terapeutica della Malattia di Huntington 2026 – Giorno 3
⏱️ 29 min di lettura | Il Giorno 3 della Conferenza sulla Terapeutica dell’HD esplora scienza innovativa, nuovi strumenti e idee audaci che stanno spingendo la ricerca sull’HD verso trattamenti migliori.
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Conferenza sulle terapie per la malattia di Huntington 2026 – Giorno 2
⏱️ 18 min di lettura | HDBuzz è tornato con il Giorno 2 della 21ª conferenza annuale CHDI sulle terapie per la MH a Palm Springs, in California. Abbiamo sentito parlare di nuove tecniche per osservare la biologia della MH con un dettaglio straordinario.
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Conferenza sulla Terapeutica della Malattia di Huntington 2026 – Giorno 1
⏱️ 33 min di lettura | HDBuzz è alla Conferenza sulla Terapeutica della Malattia di Huntington di CHDI, pronto a portarti aggiornamenti in tempo reale dalle ricerche più recenti nel settore. Preparati per della scienza entusiasmante!
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L’Australia apre la porta a SKY-0515: Skyhawk richiede l’approvazione provvisoria per il suo farmaco orale per la MH
⏱️ 8 min di lettura | Un farmaco orale per la malattia di Huntington è idoneo per l’approvazione accelerata in Australia. Non si tratta ancora di un’approvazione completa, ma apre una strada più rapida per portare potenzialmente questa pillola da assumere una volta al giorno alle persone con MH prima.
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Il percorso futuro per uniQure: la FDA richiede più dati per la terapia genica AMT-130
⏱️ 10 min di lettura | La FDA vuole più dati prima di approvare AMT-130 per la malattia di Huntington negli Stati Uniti. Il 2 marzo 2026, uniQure ha comunicato in un aggiornamento che i dati attuali della Fase 1/2 non erano sufficienti per l’agenzia. Potrebbe essere necessario un nuovo studio randomizzato controllato con intervento…
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Lo studio di Vico si adegua con una somministrazione semestrale, e gli Stati Uniti sono i prossimi
⏱️ 6 min di lettura | VO659, il farmaco di Vico Therapeutics per la malattia di Huntington, viene ora testato solo due volte l’anno e l’FDA ha dato il via libera per l’inizio degli studi negli Stati Uniti entro la fine dell’anno.
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Febbraio 2026: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
⏱️ 8 min di lettura | Riepilogo della ricerca sulla MH di febbraio 2026: pubblicati i dati della sperimentazione branaplam; nuove intuizioni sulla genetica della “zona grigia” della MH; in più vermi, circuiti cerebrali, tracciamento oculare e il peso psicologico nascosto di chi vive a rischio.
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Una finestra sugli occhi: utilizzo di biomarcatori oculari per monitorare la progressione della malattia di Huntington
Una nuova revisione dell’Università di Cambridge esplora i biomarcatori oculari nella MH, incluse le scansioni retiniche e il tracciamento dei movimenti oculari.