Somministrata la prima dose al primo partecipante nello studio PRECISE-HD sulla pridopidina

Un nuovo studio clinicostudio clinico Esperimenti accuratamente progettati per rispondere a quesiti specifici sugli effetti di un farmaco sull’uomo. sulla malattia di Huntington (MH) è ufficialmente iniziato, segnando un altro passo importante nella ricerca di trattamenti che potrebbero rallentare la progressione della malattia. Prilenia Therapeutics e Ferrer hanno annunciato tramite un post su LinkedIn che al primo partecipante è stata somministrata la dose nello studio clinicostudio clinico Esperimenti accuratamente progettati per rispondere a quesiti specifici sugli effetti di un farmaco sull’uomo. di Fase 3 PRECISE-HD, che sta testando il farmaco sperimentale pridopidina.

Un’altra occasione per la pridopidina

I lettori di lunga data di HDBuzz potrebbero riconoscere la pridopidina. La pridopidina ha avuto uno dei percorsi di sviluppo più lunghi e tortuosi di qualsiasi terapia sperimentale per la MH. Originariamente sviluppata come trattamento per i sintomi motori, i primi studi clinici non sono riusciti a raggiungere i loro obiettivi primari nonostante sfumati segnali di beneficio in alcuni test.

Nel 2023, l’ampio studio di Fase 3 PROOF-HD non ha raggiunto il suo obiettivo primario di rallentare la progressione della malattia in tutti i partecipanti. Tuttavia, un’analisi pianificata dei dati ha suggerito che le persone che non assumevano farmaci antidopaminergici (ADM) sembravano trarre un beneficio maggiore dalla pridopidina rispetto a coloro che assumevano questi farmaci. Gli ADM sono farmaci comunemente prescritti per trattare la coreaCorea Movimenti “irrequieti” irregolari, involontari, che sono comuni nella MH o i sintomi psichiatrici.

Quei risultati hanno stimolato discussioni con le autorità regolatorie e la comunità MH su come determinare al meglio se questo apparente beneficio fosse reale. Ciò che ne è emerso è PRECISE-HD: un nuovo studio confirmatorio specificamente progettato per testare tale ipotesi.

Cos’è PRECISE-HD?

PRECISE-HD è uno studio globale di Fase 3 che prevede di arruolare circa 400 persone di età compresa tra 23 e 65 anni con MH in stadio iniziale o intermedio in un massimo di 75 centri clinici in Nord America ed Europa.

I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere pridopidina o placeboPlacebo Un placebo è un farmaco fittizio che non contiene principi attivi. L’effetto placebo è un effetto psicologico che induce la gente a sentirsi meglio, anche se sta prendendo una pillola che non funziona., in due gruppi. Per le prime due settimane assumeranno una capsula per via orale ogni mattina, poi mattina e pomeriggio, per un anno. Nel corso dell’anno, i partecipanti visiteranno la clinica 6 volte e avranno 5 controlli di sicurezza per telefono. Si tratta di uno studio in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo quale trattamento durante quel periodo. Coloro che completano questa fase avranno poi l’opportunità di continuare in uno studio di due anni noto come estensione in aperto, dove tutti ricevono la pridopidina.

Per valutare meglio il sottogruppo che in precedenza sembrava trarre beneficio, lo studio arruolerà persone che non sono state trattate recentemente con farmaci antidopaminergici.

I ricercatori misureranno se la pridopidina influisce su diversi aspetti della MH, tra cui la progressione complessiva della malattia (utilizzando la scala composita Unified Huntington’s Disease Rating Scale, o cUHDRS), il funzionamento quotidiano, i sintomi motori, il pensiero e la cognizione, il linguaggio e la qualità della vita.

Come potrebbe funzionare la pridopidina?

A differenza delle terapieTerapie Trattamenti che abbassano l’huntingtina, la pridopidina non bersaglia direttamente il gene o la proteina huntingtinaProteina huntingtina Proteina prodotta dal gene della MH.. Invece, bersaglia una proteina chiamata recettore sigma-1, che si pensa aiuti le cellule nervose a far fronte allo stress e a sostenere diversi percorsi coinvolti nel mantenimento di una sana funzione cerebrale. Studi di laboratorio suggeriscono che questa segnalazione possa promuovere la sopravvivenza e la resilienza delle cellule nervose, sebbene resti da dimostrare se ciò si traduca in un rallentamento della progressione della MH nelle persone.

Perché il primo partecipante è importante?

La somministrazione della dose al primo partecipante è un importante traguardo operativo. Significa che lo studio è andato oltre la pianificazione e il via libera normativo ed è entrato nella fase in cui i partecipanti ricevono attivamente il trattamento.

Tuttavia, questo non ci dice ancora nulla sull’efficacia del farmaco. Gli studi clinici di queste dimensioni richiedono molti partecipanti e un lungo follow-up prima che i ricercatori possano determinare se emergano differenze tra i gruppi di trattamento e placeboPlacebo Un placebo è un farmaco fittizio che non contiene principi attivi. L’effetto placebo è un effetto psicologico che induce la gente a sentirsi meglio, anche se sta prendendo una pillola che non funziona.. Come sempre, sarà importante attendere i risultati completi dello studio prima di trarre conclusioni.

Guardando al futuro

PRECISE-HD è progettato per rispondere a una domanda molto specifica: i segnali incoraggianti visti in precedenza in un gruppo di partecipanti accuratamente selezionato possono essere confermati in uno studio clinicostudio clinico Esperimenti accuratamente progettati per rispondere a quesiti specifici sugli effetti di un farmaco sull’uomo. rigoroso e statisticamente solido?

In caso di successo, lo studio potrebbe fornire le prove necessarie per supportare un’altra revisione normativa della pridopidina. In caso contrario, fornirà comunque informazioni preziose che aiuteranno il campo della MH a capire meglio quali approcci terapeutici hanno, e quali non hanno, probabilità di beneficiare le persone che vivono con la malattia di Huntington.

Per ora, la somministrazione al primo partecipante rappresenta un altro segno incoraggiante del fatto che la pipeline degli studi clinici sulla MH continua ad andare avanti. Ogni nuovo studio porta il campo più vicino a capire quali trattamenti hanno il potenziale per fare una differenza significativa per le famiglie colpite dalla malattia di Huntington.

Riepilogo:

• Al primo partecipante è stata ora somministrata la dose nello studio globale di Fase 3 PRECISE-HD sulla pridopidina.
• Lo studio arruolerà circa 400 persone con MH in stadio iniziale o intermedio che non hanno assunto recentemente farmaci antidopaminergici.
• PRECISE-HD fa seguito a scoperte precedenti che suggeriscono che questo sottogruppo possa beneficiare maggiormente della pridopidina rispetto alla popolazione MH più ampia.
• Lo studio è progettato per determinare se la pridopidina può rallentare la progressione della MH, ma è decisamente troppo presto per sapere se il farmaco avrà successo.
• Ulteriori informazioni su questo studio possono essere trovate sul sito web di Prilenia e su ClinicalTrials.gov