Nel corso degli ultimi anni, CHDI Inc. è diventata il leader principale per lo sviluppo di trattamenti per la MH. Il Therapeutics Meeting annuale CHDI a Palm Springs, in California, riunisce insieme compagnie farmaceutiche, aziende biotecnologiche e ricercatori per condividere le loro ultime, più interessanti scoperte e discutere del percorso verso una cura. HDBuzz pubblicherà dei resoconti della conferenza - e vogliamo le vostre domande!

CHDI

Molte persone con MH probabilmente non hanno mai sentito parlare di CHDI Inc. Speriamo che le cose cambino, visto che CHDI e membri delle famiglie con MH condividono lo stesso obiettivo. Il sito web CHDI spiega che il suo scopo è quello di “scoprire rapidamente e sviluppare farmaci che possano ritardare o rallentare la Malattia di Huntington”. Questo è un obiettivo che tutti noi perseguiamo.

Allora, che cos'è CHDI, e come si inserisce nell'ambito della ricerca sulla MH?

CHDI è una 'compagnia biotecnologica virtuale’ senza scopo di lucro. Ciò significa che ci sono un certo numero di ricercatori che lavorano a tempo pieno sulla MH. Ma piuttosto che lavorare su un singolo progetto alla volta in autonomia, ogni ricercatore CHDI gestisce una serie di progetti esterni. Lavorano insieme sia a laboratori accademici, che ad organizzazioni commerciali che effettuano ricerche in base ad accordi contrattuali. In questo modo, CHDI è in grado di condurre una enorme quantità di ricerca di base per un'organizzazione delle sue dimensioni.

Annual Therapeutics Meeting

Negli ultimi sei anni, CHDI ha organizzato una conferenza per riunire le eminenze della ricerca sulla MH per quattro giornate di condivisione di idee e di discussione su come realizzare terapie per la MH.

Ci sono molte conferenze accademiche, ma il Meeting CHDI è un'esperienza unica. I rapporti che CHDI ha sviluppato con i suoi collaboratori sono a cavallo tra il mondo della ricerca accademica e clinica e gli aspetti commerciali della produzione di farmaci.

E’ piuttosto raro riunire una così vasta gamma di competenze in un singolo congresso scientifico, e ciò favorisce collaborazioni uniche tra ricercatori accademici e organizzazioni commerciali. Inoltre, dal momento che la missione di CHDI è così esplicita, ogni anno c'è una attenzione molto forte sui pazienti, e su come trasformare le idee in trattamenti.

Quest'anno sono attesi aggiornamenti significativi da molti scienziati. Ci sarà una intera mattinata di presentazioni dedicate alle strategie per ridurre i livelli della proteina huntingtina. Questi approcci includono il silenziamento genico con siRNA, una strada di cui molti nella comunità sono entusiasti. Altre sessioni sono dedicate agli sforzi per capire i problemi energetici osservati nella MH, l'uso di fattori di crescita come terapia, ed altre interessanti aree di ricerca.

Le ricerche in corso

Sviluppare un farmaco è un processo lungo. Comincia quando un ricercatore fa un'osservazione che aiuta a spiegare come capita una malattia. Trasformare quella conoscenza in un farmaco richiede un complesso insieme di passi.

In primo luogo, devono essere scoperte le molecole che possono alterare il processo. Di solito questo viene sviluppato in cellule singole. Successivamente, il farmaco deve essere testato in modelli animali della malattia, a cominciare da quelli semplici come i moscerini della frutta e andando avanti poi con animali più complessi come i topi.

«Se ci fosse la possibilità di avere di fronte a voi le persone che dirigono gran parte della ricerca sulla MH, cosa vorreste sapere? »

Se i farmaci continuano a funzionare, hanno bisogno di essere testati per la tossicità, per garantire che non abbiano gravi effetti collaterali. Infine, se sono sicuri ed efficaci negli animali, devono essere testati sugli esseri umani.

Le organizzazioni che sviluppano farmaci di solito lavorano su molte diverse sostanze allo stesso tempo. Si parla di una ‘rosa’ di farmaci - alcuni proprio all'inizio del processo di sviluppo, e alcuni più avanti. CHDI ha la sua propria rosa di farmaci in sviluppo, e il meeting di quest'anno includerà una entusiasmante relazione dal titolo ‘Programmi interni CHDI in fase avanzata’.

Domande per CHDI? Inviatele a noi!

Ad HDBuzz è stata accordata un'intervista in esclusiva con l'alta direzione di CHDI al Meeting di quest'anno. Avremo di fronte Robert Pacifici, Capo del Dipartimento Scientifico CHDI, come pure i Vice Presidenti delle Sezioni Biologia (Ignacio Muñoz-Sanjuan) e Chimica (Celia Dominguez). Ci auguriamo che questa sarà una opportunità eccezionale per i pazienti e le famiglie con MH di scoprire CHDI e il suo lavoro di sviluppo dei farmaci.

Ci piacerebbe avere la vostra opinione. Se aveste la possibilità di avere di fronte a voi le persone responsabili di gran parte della ricerca sulla MH, cosa vorreste sapere? Avete domande su dove sono arrivate particolari branche di ricerca?

Inviateci le vostre domande a CHDI2011@HDBuzz.net e noi le inoltreremo alla dirigenza CHDI. Questa è la vostra occasione di porre domande dirette sullo stato attuale e sul futuro della ricerca sulla MH alle persone che ne sono leader. Fate sentire la vostra voce!

HDBuzz, in diretta da Palm Springs

A fine giornata durante la conferenza, editori e autori di HDBuzz pubblicheranno un articolo di aggiornamento quotidiano su HDBuzz.net, che faccia un resoconto di tutte le ricerche più all'avanguardia, in un linguaggio semplice.

Poi, verso la fine della conferenza, pubblicheremo un altro articolo sulla nostra intervista con la direzione CHDI. Inviateci le vostre domande a CHDI2011@HDBuzz.net!

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