Novità dalla ricerca sulla Malattia di Huntington In un linguaggio semplice. Scritto da ricercatori. Per la comunità mondiale MH.
Sebbene molti scienziati abbiano incentrato i loro studi sul danno a carico di una parte del cervello chiamata striato, quest'ultima rappresenta solo un piccolo aspetto dei cambiamenti che avvengono a livello cerebrale durante la Malattia di Huntington (MH). Un nuovo libro riassume la maggior parte delle tecniche di ricerca, utilizzate negli ultimi cent'anni, che hanno permesso di ottenere un'immagine più completa della MH intesa come malattia che coinvolge l'intero cervello.
I farmaci di silenziamento genico, che dicono alle cellule di smettere di produrre la proteina huntingtina dannosa, sono tra i più importanti approcci in lavorazione per la lotta contro la malattia di Huntington. Una sperimentazione umana su una malattia del motoneurone, che ha utilizzato farmaci 'ASO' di silenziamento genico, ha appena mostrato che i farmaci e la modalità di somministrazione sono sicuri, incentivando i programmi per ottenere che i test clinici di questi farmaci siano eseguiti nella MH.
