Novità dalla ricerca sulla Malattia di Huntington In un linguaggio semplice. Scritto da ricercatori. Per la comunità mondiale MH.
Quando i pazienti partecipano ad uno studio clinico, è necessario individuare alcuni dati che dimostrino l'efficacia del nuovo trattamento. E' importante conoscere due elementi chiave: cosa misurare e come misurarlo. Nel caso della MH, questi ultimi sono stati da ostacolo e oggetto di discussione per anni da parte di scienziati e medici. L'ultima ricerca riporta un ingegnoso approccio per superare, in modo innovativo, entrambe le difficoltà. Questi risultati potrebbero offrire un valido strumento per lo studio di nuove terapie introdotte nei trial clinici.
La maggior parte dei ricercatori concordano che il silenziamento del gene della malattia di Huntington sia uno dei trattamenti attualmente più promettenti. Ma non sappiamo ancora se silenziare il gene sia sicuro o meno. Un gruppo canadese ha ora dimostrato che il silenziamento genico - ma soltanto della copia mutata del gene, lasciando invece attiva quella sana- funziona ed è sicuro in un modello murino di MH.
Il calcio potrebbe farti pensare ad ossa e denti, ma delle piccole quantità sono usate per spedire messaggi in tutte le cellule. Quando questi messaggi sono modificati, le cellule possono funzionare male o morire. Troppo calcio nelle cellule può persino contribuire alla malattia di Huntington. Un gruppo di ricercatori nel Texas ha dimostrato che un farmaco anti-calcio, un miorilassante chiamato dantrolene, protegge i topi con MH dai sintomi della malattia.
