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L’attivismo della comunità per la malattia di Huntington contribuisce a ottenere un incontro fondamentale con la FDA per AMT-130
Ultime notizie
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I Chirurghi Molecolari per la Malattia di Huntington Sfruttano i Progressi CRISPR con RIDE
Una nuova tecnologia basata su CRISPR, chiamata RIDE, rappresenta un passo avanti per questa tecnologia pionieristica. Con la precisione di un bisturi abbastanza affilato da riscrivere il codice stesso della vita, i ricercatori l’hanno utilizzata con la speranza di trattare la malattia di Huntington.
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Ascoltare i sussurri: come una minuscola proteina potrebbe trasformare la ricerca sulla MH
Uno studio di 14 anni che traccia i livelli di NfL nelle persone con il gene della MH mostra che questa minuscola proteina può segnalare la progressione della malattia molti anni prima dell’inizio dei sintomi. Il più lungo studio di follow-up finora condotto rafforza il ruolo dell’NfL come potente strumento per la ricerca sulla MH.
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Campanello d’allarme: il sonno è compromesso prima che compaiano i sintomi della malattia di Huntington
In occasione della Settimana della Consapevolezza del Sonno (9-15 marzo), HDBuzz lancia un campanello d’allarme sui disturbi del sonno nella malattia di Huntington. Nuove ricerche suggeriscono che i cambiamenti del sonno iniziano precocemente, prima che compaiano altri sintomi, ma ci sono passi che puoi intraprendere per dormire meglio!
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Ginnastica cerebrale: Mantenere la mente attiva può rallentare la malattia di Huntington
Nuove ricerche suggeriscono che l’impegno cognitivo – mantenere il cervello occupato con attività come la lettura, i puzzle o l’apprendimento di nuove abilità – potrebbe aiutare a proteggere il cervello, rallentando possibilmente la progressione dei sintomi della malattia di Huntington.
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Una Nuova Chiave per la MH? Come la TDP43 Potrebbe Rovinare lo Spettacolo
Come un montatore cinematografico che rimuove gli errori, le nostre cellule modificano anche le loro macchine proteiche per creare film degni di essere visti. Una nuova ricerca scopre che il “montatore” delle cellule è distratto nella malattia di Huntington.
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Stabilizzare un inciampo genetico potrebbe aiutare a rallentare la malattia di Huntington
Utilizzando la tecnologia CRISPR, gli scienziati hanno scoperto geni che controllano gli inciampi genetici C-A-G nella malattia di Huntington
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Nessuno studio pivot necessario per PTC-518
PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 12 mesi dal trial PIVOT-HD, testando il farmaco orale PTC-518 per abbassare HTT. Progettato per valutare la sicurezza, i risultati clinici e dei biomarker sono incoraggianti.
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Domande più frequenti alla Società Americana della Malattia di Huntington (HDSA) sul programma RG6042 di Roche/Genentech
la sintesi delle risposte alle domande più frequenti della HDSA sul programma di riduzione dell huntintina era così completa che l'abbiamo rubata (con permesso)
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Domande e risposte di HDSA sull’ultimo aggiornamento sulla riduzione dell’huntingtina da Ionis e Roche
I nostri amici di @hdsa hanno prodotto questo ottimo documento di domande e risposte sulle ultime notizie riguardanti la riduzione dell’huntingtina.