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Potatura di precisione con i PROTAC: targeting selettivo della huntingtina tossica
Ultime notizie
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Il tuo DNA non dovrebbe costarti l’assicurazione: cosa devono sapere le famiglie con la malattia di Huntington
⏱️13 min di lettura | L’Australia ha appena fatto la storia vietando alle compagnie di assicurazione sulla vita di usare i test genetici contro di te. Ma per le famiglie con Huntington in altri paesi, le leggi nate per proteggere non hanno tenuto il passo con la scienza. Analizziamo insieme quello che devi sapere.
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L’altra scarpa cade: uniQure condivide i piani per presentare la domanda di autorizzazione alla FDA per AMT-130
⏱️ 9 min di lettura | Dopo un anno turbolento, uniQure ha condiviso notizie incoraggianti: la FDA ha accettato che i dati dello studio di Fase I/II possano servire come base per una domanda che potrebbe portare all’approvazione di AMT-130 negli Stati Uniti.
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Somministrata la prima dose nel pionieristico studio con cellule staminali neurali per la malattia di Huntington
È in corso un nuovo studio clinico per la MH. Al primo partecipante è stata somministrata la dose in REGEN4HD, uno studio che verifica se il trapianto di cellule staminali neurali sia sicuro come potenziale trattamento per la MH.
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Bisogni in evoluzione, assistenza in evoluzione: adattare il supporto psicologico nelle diverse fasi della malattia di Huntington
⏱️ 9 min di lettura | La malattia di Huntington non colpisce solo il movimento: ha anche un impatto importante sulla salute mentale. I ricercatori esplorano perché l’assistenza psicologica è importante e come debba essere adattata a ogni fase della malattia.
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Chiudere il divario: i vantaggi di una riparazione del DNA più lenta e intelligente
⏱️ 7 min di lettura | Il tuo corpo assembla il DNA come una squadra di operai che posano e incollano un motivo di piastrelle. Uno studio recente dimostra che un assistente speciale potrebbe rallentare l’espansione somatica delle CAG e ritardare l’esordio della MH.
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Rapporto annuale HDBuzz 2025: ecco cosa hai reso possibile
⏱️7 min di lettura | Nel 2025, ci hai aiutato a raggiungere 329.000 persone con notizie indipendenti e imparziali sulla ricerca sulla MH. Il nostro Rapporto annuale 2025 è qui. Dai un’occhiata a ciò che abbiamo costruito insieme e considera di aiutarci a continuare.
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Skyhawk riporta risultati incoraggianti a 12 mesi per il farmaco orale SKY-0515 contro la malattia di Huntington
Dopo un anno di trattamento, SKY-0515 continua a ridurre l’huntingtina e mostra tendenze incoraggianti sui segni e sintomi della MH. È in corso l’arruolamento per uno studio più ampio per determinare se il farmaco rallenti effettivamente la progressione della MH
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Maggio 2026: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
⏱️8 min di lettura | Maggio 2026: i dati a 2 anni del trial votoplam suggeriscono che la progressione della malattia potrebbe rallentare; l’AMT-130 si dirige nel Regno Unito per la revisione normativa; i maiali rivelano cellule immunitarie che invadono il cervello MH; e la nuova scienza si concentra sui frammenti tossici di huntingtina.
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Correggere la ricetta: ridurre una fetta di huntingtina
⏱️7 min di lettura | In un recente articolo, gli scienziati hanno preso di mira un piccolo frammento dannoso del messaggio dell’huntingtina (HTT1a) in topi HD. Questo ha ridotto gli accumuli di proteine tossiche e ritardato i cambiamenti genetici, più di quanto non facesse prendere di mira l’HTT a lunghezza completa.
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Etichettare i rifiuti: il ricambio della Huntingtina tossica
⏱️ 5 min di lettura | Uno studio recente suggerisce che rafforzare il sistema di pulizia del cervello potrebbe rallentare la malattia di Huntington.