SOM3355 si avvia alla fase 3 con il supporto di EMA e FDA

SOM3355 è una terapia sperimentale volta a gestire molteplici sintomi della malattia di Huntington (MH) e ha recentemente superato due importanti tappe normative. A settembre, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo a sostegno della designazione di farmaco orfano per SOM3355. Ora, a seguito di un produttivo incontro di fine fase 2 negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concordato che lo studio di fase 3 proposto da SOM Biotech e la successiva estensione in aperto potrebbero costituire la base per una futura domanda di nuovo farmaco.

Per la comunità della MH, questi sviluppi sottolineano un crescente sforzo per espandere le nostre opzioni terapeutiche, in particolare per l’ampia e mutevole gamma di sintomi che le persone sperimentano nel corso della malattia.

Perché queste decisioni sono importanti

La MH colpisce il movimento, il pensiero, l’umore e il comportamento, e questi sintomi cambiano nel tempo man mano che la malattia progredisce. Attualmente non esistono terapie modificanti la malattia approvate che possano rallentare o arrestare la progressione dei sintomi. Tuttavia, diversi farmaci sono approvati per trattare determinati sintomi, ma spesso affrontano solo un aspetto della MH alla volta.

Ad esempio, gli inibitori VMAT2 e i farmaci progettati per migliorare i sintomi motori per le persone con MH. Sebbene efficaci per molti, questi farmaci non affrontano altre sfide come irritabilità, ansia, irrequietezza o disturbi del sonno. Per questo motivo, le persone con MH spesso assumono più farmaci contemporaneamente. Ciò può aumentare il rischio di effetti collaterali, interazioni farmacologiche e può creare schemi di trattamento complessi difficili da seguire.

Un fattore motivante per aziende come SOM Biotech è che questo approccio frammentario crea la necessità di ulteriori opzioni terapeutiche, incluse quelle che potrebbero semplificare i trattamenti per molteplici sintomi, riducendo al contempo i possibili effetti collaterali e la complessità di gestire più prescrizioni.

Cosa sappiamo di SOM3355?

SOM3355 è un farmaco che si ritiene faccia molte cose contemporaneamente. Non solo è un beta-bloccante, ma può anche agire sia come inibitore VMAT1 che VMAT2. Le proteine VMAT aiutano a impacchettare le molecole neurotrasmettitrici come la dopamina in piccole vescicole all’interno delle cellule cerebrali. Mirando a entrambi questi sistemi, farmaci come SOM3355 possono aiutare a influenzare i circuiti motori iperattivi coinvolti nei sintomi motori della MH, offrendo al contempo un supporto sintomatico più ampio, come per l’ansia e altri sintomi legati all’umore.

SOM Biotech riferisce che SOM3355 ha mostrato segnali positivi sia negli studi proof-of-concept che in quelli di Fase 2b sulla MH. Tuttavia, i dettagli di questi studi non sono ancora stati completamente pubblicati o sottoposti a revisione paritaria. Ciononostante, i risultati sono stati abbastanza incoraggianti sia per l’EMA che per la FDA da dare il via libera ai passi successivi.

Due agenzie, una direzione: avanzare verso la fase 3

La decisione dell’EMA di sostenere la designazione di farmaco orfano segnala che SOM3355 potrebbe offrire un “beneficio significativo”, un requisito specifico secondo le norme dell’UE. Ciò non garantisce l’efficacia; riflette semplicemente la valutazione dei regolatori secondo cui ulteriori studi sono giustificati.

Nel frattempo, l’incontro di fine fase 2 della FDA ha confermato l’accordo sul disegno dello studio cardine di Fase 3. Lo studio pianificato, previsto per la fine del 2026, arruolerà individui con MH da lieve a grave. I partecipanti riceveranno 600 mg di SOM3355 al giorno o un placebo per 12 settimane. Successivamente, potranno entrare in un’estensione in aperto di nove mesi, durante la quale a tutti i partecipanti viene data la possibilità di ricevere il farmaco. Questa estensione aiuterà a raccogliere dati di sicurezza a lungo termine e a esplorare se emergono benefici sostenuti nel tempo.

La designazione di farmaco orfano da parte dell’EMA e l’allineamento con la FDA sul disegno dello studio di Fase 3 non significano che SOM3355 abbia dimostrato di funzionare. Ma indicano che i regolatori vedono una logica e una strada da percorrere per il continuo sviluppo, e che i dati clinici iniziali giustificano il passo successivo. La leadership di SOM Biotech ha osservato che l’allineamento con entrambe le agenzie rafforza la fiducia che SOM3355 stia avanzando lungo un percorso normativo chiaro e standardizzato.

Come potrebbe SOM3355 integrarsi nel panorama del trattamento della MH?

Questo aggiornamento su SOM3355 rappresenta un altro tentativo di espandere le nostre opzioni per la gestione dei sintomi della MH. Per molte persone con MH, affrontare solo la corea non è sufficiente. Cambiamenti comportamentali, disturbi del sonno, sbalzi d’umore e sfide cognitive spesso hanno un impatto maggiore sull’indipendenza e sul benessere.

Un farmaco in grado di affrontare contemporaneamente diversi di questi problemi, mantenendo gli effetti collaterali gestibili, sarebbe un’aggiunta preziosa. Se SOM3355 potrà svolgere questo ruolo dipenderà dai prossimi dati di Fase 3.

Inoltre, poiché gli individui possono rispondere in modo diverso ai farmaci, più trattamenti significano una maggiore possibilità di trovare una buona soluzione personale per ogni persona con MH.

Guardando al futuro

SOM3355 è ancora un farmaco sperimentale, e solo uno studio di Fase 3 può determinare se è sufficientemente sicuro ed efficace per richiedere l’approvazione. Ma lo slancio combinato di EMA e FDA riflette un interesse condiviso nell’espandere le opzioni di gestione dei sintomi per la MH, un obiettivo a lungo espresso sia dalle famiglie che dai clinici.

Man mano che più trattamenti sperimentali avanzano nella pipeline, ogni passo avanti si aggiunge allo slancio collettivo. E sia che alla fine abbiano successo o falliscano, ogni candidato espande ciò che comprendiamo sul trattamento della MH. La decisione per SOM3355 segna un altro passo verso un futuro in cui le famiglie avranno più, e migliori, opzioni per gestire i sintomi della MH.

Riepilogo:

• SOM3355, un candidato farmaco multi-bersaglio per la gestione dei sintomi della MH, ha ricevuto un parere positivo dall’EMA per la designazione di farmaco orfano e l’allineamento dalla FDA sul suo piano di Fase 3.
• I primi studi hanno mostrato segnali incoraggianti, e sebbene i dati completi non siano ancora stati pubblicati, i regolatori concordano che le prove giustificano il proseguimento.
• Uno studio globale di Fase 3 è previsto per il 2026, che testerà 600 mg al giorno vs. placebo per 12 settimane, seguito da un’estensione in aperto di 9 mesi.
• Se avrà successo, SOM3355 potrebbe offrire un sollievo sintomatico più ampio rispetto agli attuali trattamenti a bersaglio singolo, semplificando potenzialmente la cura per le persone con MH.

Per saperne di più:

Comunicato stampa: SOM Biotech assicura un chiaro percorso di registrazione per SOM3355 nella malattia di Huntington dopo l’incontro di fine fase 2 della FDA

Comunicato stampa: SOM Biotech riceve un parere positivo dal COMP dell’EMA sulla designazione europea di farmaco orfano per SOM3355 per il trattamento della malattia di Huntington