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Rapporto annuale HDBuzz 2025: ecco cosa hai reso possibile
Ultime notizie
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Skyhawk riporta risultati incoraggianti a 12 mesi per il farmaco orale SKY-0515 contro la malattia di Huntington
Dopo un anno di trattamento, SKY-0515 continua a ridurre l’huntingtina e mostra tendenze incoraggianti sui segni e sintomi della MH. È in corso l’arruolamento per uno studio più ampio per determinare se il farmaco rallenti effettivamente la progressione della MH
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Maggio 2026: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
⏱️8 min di lettura | Maggio 2026: i dati a 2 anni del trial votoplam suggeriscono che la progressione della malattia potrebbe rallentare; l’AMT-130 si dirige nel Regno Unito per la revisione normativa; i maiali rivelano cellule immunitarie che invadono il cervello MH; e la nuova scienza si concentra sui frammenti tossici di huntingtina.
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Correggere la ricetta: ridurre una fetta di huntingtina
⏱️7 min di lettura | In un recente articolo, gli scienziati hanno preso di mira un piccolo frammento dannoso del messaggio dell’huntingtina (HTT1a) in topi HD. Questo ha ridotto gli accumuli di proteine tossiche e ritardato i cambiamenti genetici, più di quanto non facesse prendere di mira l’HTT a lunghezza completa.
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Etichettare i rifiuti: il ricambio della Huntingtina tossica
⏱️ 5 min di lettura | Uno studio recente suggerisce che rafforzare il sistema di pulizia del cervello potrebbe rallentare la malattia di Huntington.
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Ritirata la domanda di approvazione europea di Prilenia per la pridopidina
⏱️ 5 min di lettura | La domanda di Prilenia per l’approvazione europea della pridopidina è stata ritirata in sordina 6 mesi fa, nel novembre 2025, dopo che l’EMA aveva già raccomandato di rifiutare il farmaco. Ecco cosa è successo e perché ne senti parlare solo ora.
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Intrusi nel cervello: cosa rivela un modello suino sulle cellule immunitarie nella MH
⏱️7 min di lettura | Un recente studio sui maiali suggerisce che il cervello affetto da MH potrebbe essere sotto attacco da parte del sistema immunitario dell’organismo stesso. I risultati rivelano che l’invasione di cellule T citotossiche potrebbe contribuire alla neurodegenerazione nella MH, suggerendo un nuovo percorso terapeutico.
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Il grande dilemma dell’assistenza: come si presenta una “buona” assistenza nella malattia di Huntington
⏱️8 min di lettura | Che aspetto ha una “buona assistenza” nella malattia di Huntington? Un nuovo studio olandese ha interrogato caregiver familiari e professionali, scoprendo quanto diversamente viene vissuta nella pratica.
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Un secondo percorso: uniQure pianifica la richiesta di approvazione per AMT-130 nel Regno Unito
⏱️ 6 min di lettura | Mentre il percorso normativo negli Stati Uniti per AMT-130 rimane complicato, uniQure ha annunciato piani per richiedere l’approvazione della sua terapia genica per la MH nel Regno Unito. Ecco cosa significa e cosa potrebbe accadere in futuro.
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Due anni dopo: nuovi dati dall’estensione a lungo termine di PIVOT-HD per votoplam
⏱️10 min di lettura | PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 2 anni per votoplam, una pillola giornaliera per l’abbassamento della HTT. I partecipanti allo Stadio 2 hanno mostrato un rallentamento della progressione della malattia fino al 52%. Ecco cosa mostrano i dati, cosa manca ancora e il lancio della sperimentazione di Fase 3.
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Aprile 2026: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
⏱️ 8 min di lettura | Aprile 2026 ci ha mostrato che un frammento tossico di HTT è al centro della ricerca sui topi, CRISPR promette bene negli studi murini, l’IA e i dispositivi indossabili si avvicinano alla clinica e 2 studi fanno luce sul peso portato dai caregiver della MH.