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L’altra scarpa cade: uniQure condivide i piani per presentare la domanda di autorizzazione alla FDA per AMT-130
Ultime notizie
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Somministrata la prima dose nel pionieristico studio con cellule staminali neurali per la malattia di Huntington
È in corso un nuovo studio clinico per la MH. Al primo partecipante è stata somministrata la dose in REGEN4HD, uno studio che verifica se il trapianto di cellule staminali neurali sia sicuro come potenziale trattamento per la MH.
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Bisogni in evoluzione, assistenza in evoluzione: adattare il supporto psicologico nelle diverse fasi della malattia di Huntington
⏱️ 9 min di lettura | La malattia di Huntington non colpisce solo il movimento: ha anche un impatto importante sulla salute mentale. I ricercatori esplorano perché l’assistenza psicologica è importante e come debba essere adattata a ogni fase della malattia.
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Chiudere il divario: i vantaggi di una riparazione del DNA più lenta e intelligente
⏱️ 7 min di lettura | Il tuo corpo assembla il DNA come una squadra di operai che posano e incollano un motivo di piastrelle. Uno studio recente dimostra che un assistente speciale potrebbe rallentare l’espansione somatica delle CAG e ritardare l’esordio della MH.
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Rapporto annuale HDBuzz 2025: ecco cosa hai reso possibile
⏱️7 min di lettura | Nel 2025, ci hai aiutato a raggiungere 329.000 persone con notizie indipendenti e imparziali sulla ricerca sulla MH. Il nostro Rapporto annuale 2025 è qui. Dai un’occhiata a ciò che abbiamo costruito insieme e considera di aiutarci a continuare.
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Skyhawk riporta risultati incoraggianti a 12 mesi per il farmaco orale SKY-0515 contro la malattia di Huntington
Dopo un anno di trattamento, SKY-0515 continua a ridurre l’huntingtina e mostra tendenze incoraggianti sui segni e sintomi della MH. È in corso l’arruolamento per uno studio più ampio per determinare se il farmaco rallenti effettivamente la progressione della MH
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Maggio 2026: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
⏱️8 min di lettura | Maggio 2026: i dati a 2 anni del trial votoplam suggeriscono che la progressione della malattia potrebbe rallentare; l’AMT-130 si dirige nel Regno Unito per la revisione normativa; i maiali rivelano cellule immunitarie che invadono il cervello MH; e la nuova scienza si concentra sui frammenti tossici di huntingtina.
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Correggere la ricetta: ridurre una fetta di huntingtina
⏱️7 min di lettura | In un recente articolo, gli scienziati hanno preso di mira un piccolo frammento dannoso del messaggio dell’huntingtina (HTT1a) in topi HD. Questo ha ridotto gli accumuli di proteine tossiche e ritardato i cambiamenti genetici, più di quanto non facesse prendere di mira l’HTT a lunghezza completa.
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Etichettare i rifiuti: il ricambio della Huntingtina tossica
⏱️ 5 min di lettura | Uno studio recente suggerisce che rafforzare il sistema di pulizia del cervello potrebbe rallentare la malattia di Huntington.
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Ritirata la domanda di approvazione europea di Prilenia per la pridopidina
⏱️ 5 min di lettura | La domanda di Prilenia per l’approvazione europea della pridopidina è stata ritirata in sordina 6 mesi fa, nel novembre 2025, dopo che l’EMA aveva già raccomandato di rifiutare il farmaco. Ecco cosa è successo e perché ne senti parlare solo ora.
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Intrusi nel cervello: cosa rivela un modello suino sulle cellule immunitarie nella MH
⏱️7 min di lettura | Un recente studio sui maiali suggerisce che il cervello affetto da MH potrebbe essere sotto attacco da parte del sistema immunitario dell’organismo stesso. I risultati rivelano che l’invasione di cellule T citotossiche potrebbe contribuire alla neurodegenerazione nella MH, suggerendo un nuovo percorso terapeutico.