studi clinici
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Terapia della fatina dei denti? Cellule staminali dai denti testate in un piccolo studio sulla malattia di Huntington
Uno studio ha testato le cellule staminali dei denti umani come possibile trattamento per la MH. L’approccio è apparso sicuro con alcuni miglioramenti nei sintomi, ma le dimensioni ridotte dello studio e la scienza sottostante poco chiara di questo approccio suggeriscono cautela.
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.
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PROVE nell’editoria: taglio dei dati sulla Pridopidina
La pridopidina è stata testata per decenni come potenziale trattamento dell’HD. L’ampio studio PROOF-HD non ha raggiunto i suoi obiettivi principali, ma i suoi risultati sono ora pubblicati. La pubblicazione rende disponibili i dati completi, aiutando la comunità dell’HD a imparare dallo studio.
Da Dr Leora Fox -

Nessuno studio pivot necessario per PTC-518
PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 12 mesi dal trial PIVOT-HD, testando il farmaco orale PTC-518 per abbassare HTT. Progettato per valutare la sicurezza, i risultati clinici e dei biomarker sono incoraggianti.
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L'ABC di un trial clinico. Una guida HDBuzz per comprendere la progettazione e le fasi degli studi sperimentali
HDBuzz cerca di dare chiarezza sugli annunci degli studi sperimentali
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Annunciato trial clinico per la Malattia di Huntington: farmaco per l' abbassamento dei livelli di huntintina entra in Fase I di sperimentazione nel 2015
Trial clinico per un' eccitante terapia per la MH pianificato per il 2015. Il primo step é assicurarsi che sia sicuro
Da Dr Leora Fox -

Prana annuncia i risultati del trial clinico Reach2HD di PBT2 per la malattia di Huntington
Risultati del test clinico del farmaco PBT2 per la MH. Sono giustificate le affermazioni nel comunicato?
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Dimebon: deludente per l’Alzheimer ma potrebbe funzionare nella MH
Dimebon – risultati deludenti nello studio per la malattia di Alzheimer, ma rimane speranza per la M. di Huntington.