studi clinici
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.
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PROVE nell’editoria: taglio dei dati sulla Pridopidina
La pridopidina è stata testata per decenni come potenziale trattamento dell’HD. L’ampio studio PROOF-HD non ha raggiunto i suoi obiettivi principali, ma i suoi risultati sono ora pubblicati. La pubblicazione rende disponibili i dati completi, aiutando la comunità dell’HD a imparare dallo studio.
Da Dr Leora Fox -

Nessuno studio pivot necessario per PTC-518
PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 12 mesi dal trial PIVOT-HD, testando il farmaco orale PTC-518 per abbassare HTT. Progettato per valutare la sicurezza, i risultati clinici e dei biomarker sono incoraggianti.
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L'ABC di un trial clinico. Una guida HDBuzz per comprendere la progettazione e le fasi degli studi sperimentali
HDBuzz cerca di dare chiarezza sugli annunci degli studi sperimentali
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Annunciato trial clinico per la Malattia di Huntington: farmaco per l' abbassamento dei livelli di huntintina entra in Fase I di sperimentazione nel 2015
Trial clinico per un' eccitante terapia per la MH pianificato per il 2015. Il primo step é assicurarsi che sia sicuro
Da Dr Leora Fox -

Prana annuncia i risultati del trial clinico Reach2HD di PBT2 per la malattia di Huntington
Risultati del test clinico del farmaco PBT2 per la MH. Sono giustificate le affermazioni nel comunicato?
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Dimebon: deludente per l’Alzheimer ma potrebbe funzionare nella MH
Dimebon – risultati deludenti nello studio per la malattia di Alzheimer, ma rimane speranza per la M. di Huntington.