studi clinici
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L’Australia apre la porta a SKY-0515: Skyhawk richiede l’approvazione provvisoria per il suo farmaco orale per la MH
⏱️ 8 min di lettura | Un farmaco orale per la malattia di Huntington è idoneo per l’approvazione accelerata in Australia. Non si tratta ancora di un’approvazione completa, ma apre una strada più rapida per portare potenzialmente questa pillola da assumere una volta al giorno alle persone con MH prima.
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Il percorso futuro per uniQure: la FDA richiede più dati per la terapia genica AMT-130
⏱️ 10 min di lettura | La FDA vuole più dati prima di approvare AMT-130 per la malattia di Huntington negli Stati Uniti. Il 2 marzo 2026, uniQure ha comunicato in un aggiornamento che i dati attuali della Fase 1/2 non erano sufficienti per l’agenzia. Potrebbe essere necessario un nuovo studio randomizzato controllato con intervento…
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Lo studio di Vico si adegua con una somministrazione semestrale, e gli Stati Uniti sono i prossimi
⏱️ 6 min di lettura | VO659, il farmaco di Vico Therapeutics per la malattia di Huntington, viene ora testato solo due volte l’anno e l’FDA ha dato il via libera per l’inizio degli studi negli Stati Uniti entro la fine dell’anno.
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Pubblicato lo studio: il farmaco orale branaplam ha ridotto la huntingtina, ma i problemi di sicurezza ne hanno interrotto lo sviluppo
⏱️10 min di lettura | I risultati dello studio clinico VIBRANT-HD sono stati pubblicati su una rivista scientifica peer-reviewed. Questo studio ha testato il farmaco orale branaplam, che ha ridotto la HTT ma ha presentato gravi problemi di sicurezza, portando infine all’interruzione della sperimentazione.
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Annunciati i risultati di Fase 1 per il farmaco SKY-0515 di Skyhawk
Skyhawk Therapeutics ha condiviso i risultati per SKY-0515, un farmaco progettato per ridurre l’huntingtina. Il farmaco è risultato generalmente sicuro, con una riduzione del 60% dell’huntingtina nel sangue alla dose più alta testata. Questi dati rappresentano un passo incoraggiante mentre continuano studi più ampi.
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Tenersi aggiornati sulla ricerca sull’HD è diventato più facile: ecco HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min di lettura | Ti sei mai chiesto quando aspettarti il prossimo aggiornamento di una sperimentazione clinica per la malattia di Huntington? HDBuzz Trial Tracker inserisce i futuri aggiornamenti per le sperimentazioni sull’HD in una chiara cronologia, con spiegazioni più approfondite nei nostri articoli quando lo desideri.
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UniQure ottiene un incontro di tipo A con la FDA: cosa significa per AMT-130
⏱️6 min di lettura | UniQure ha ottenuto un incontro di tipo A con la FDA, una discussione ad alta priorità per questioni urgenti. Entro 30 giorni, entrambe le parti discuteranno quale tipo di pacchetto dati potrebbe supportare l’avanzamento di AMT-130 negli Stati Uniti.
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Farmaci per la malattia di Huntington alla prova: i risultati dello studio Neuro-HD
⏱️6 min di lettura | Uno studio clinico, Neuro-HD, ha confrontato 3 farmaci comuni per i sintomi della MH. Lo studio di 1 anno non ha individuato un farmaco “migliore”, ma differenze nette tra i trattamenti. I risultati supportano un approccio personalizzato al trattamento della MH, basato sui singoli sintomi.
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Somministrate le prime dosi nel nuovo studio POINT-HD per la riduzione della huntingtina
POINT-HD ha iniziato a somministrare le prime dosi del farmaco RG6496 ai partecipanti, segnando un passo iniziale ma importante per un nuovo approccio selettivo alla riduzione della huntingtina.
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SOM3355 si avvia alla fase 3 con il supporto di EMA e FDA
SOM3355, un farmaco per aiutare a gestire i sintomi della MH, ha ricevuto un parere positivo dall’EMA per la designazione di farmaco orfano e l’azienda è in linea con la FDA dopo il suo incontro di fine fase 2. Si prevede che uno studio globale di fase 3 inizierà nel 2026.