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Luglio 2026: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
Ultime notizie
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Mettendolo nero su bianco: uno studio clinico che cerca di tenere a freno la potatura incontrollata
⏱️10 min di lettura | Quattro anni dopo aver annunciato risultati positivi nel loro studio su ANX005 (tanruprubart) per la MH, Annexon ha pubblicato formalmente i risultati. È sicuro, colpisce il suo bersaglio e potrebbe aver aiutato alcuni partecipanti – quindi qual è il ritardo?
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In campo con la formazione titolare: il ruolo di MutLβ nell’espansione delle ripetizioni del DNA
⏱️8 min di lettura | Gli scienziati sapevano che MutLβ fosse collegato all’espansione delle ripetizioni, ma non sapevano esattamente come. Uno studio rivela che il complesso proteico MutLβ è un protagonista principale che supporta e interagisce con le proteine chiave della riparazione del DNA per guidare l’espansione delle ripetizioni del DNA.
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Catturare una proteina gigante: cinque nuovi modi per afferrare l’huntingtina
⏱️8 min di lettura | Gli scienziati hanno analizzato oltre mille miliardi di minuscoli frammenti proteici a forma di anello per trovare quelli in grado di afferrare l’huntingtina. Hanno catturato l’huntingtina direttamente dalle cellule e hanno scoperto che è quasi sempre accoppiata con un partner chiamato HAP40.
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Specchio, specchio delle mie brame: quando la consapevolezza di sé cambia nella malattia di Huntington
⏱️6 min di lettura | Un nuovo studio suggerisce che la ridotta consapevolezza dei sintomi, nota come anosognosia, può comparire anche nelle fasi più precoci della MH. I risultati evidenziano che comprendere la progressione dei sintomi richiede più di una prospettiva.
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Più che semplice cibo: le sfide nascoste del mangiare con la malattia di Huntington
⏱️8 min di lettura | Le persone con la malattia di Huntington sperimentano comunemente una perdita di peso involontaria. Un recente articolo ha identificato le sfide legate all’impatto della MH sull’alimentazione e sul mantenimento del peso, ed ha esplorato come le famiglie e i professionisti le affrontano.
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Roche interrompe due programmi di farmaci per la malattia di Huntington dopo risultati deludenti
⏱️ 10 min di lettura | Roche ha annunciato che sta interrompendo lo sviluppo di due dei suoi farmaci ASO per abbassare l’huntingtina, tominersen e RG6496. Questo segna una fine deludente di un capitolo importante nella ricerca clinica sulla MH.
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Stiamo finalmente per avere quel PET che abbiamo sempre desiderato?
⏱️7 min di lettura | Negli ultimi 20 anni, i traccianti PET hanno rappresentato una svolta per la malattia di Alzheimer, rendendo possibile la visualizzazione delle placche amiloidi nel cervello senza procedure invasive. E per quanto riguarda l’Huntington?
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Skyhawk condivide uno sguardo più approfondito sui dati di SKY-0515, più un’anteprima sull’espansione dell’accesso allo studio negli Stati Uniti
⏱️ 6 min di lettura | Sono disponibili i nuovi dati a 12 mesi di SKY-0515 di Skyhawk e tutte e quattro le misure che compongono la cUHDRS sono al livello basale o superiori, superando il declino naturale previsto. Inoltre, un primo sguardo all’espansione dei siti di studio negli Stati Uniti.
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Giugno 2026: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
⏱️ 10 min di lettura | Dalla clinica, abbiamo ricevuto notizie da uniQure sul loro recente incontro con la FDA, uno studio con cellule staminali ha somministrato la terapia al primo partecipante e Skyhawk ha condiviso i dati su SKY-0515. In laboratorio, la scienza del rallentamento della MH a livello del DNA continua a progredire.
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Potatura di precisione con i PROTAC: targeting selettivo della huntingtina tossica
⏱️6 min di lettura | I PROTAC agiscono come uno strumento di potatura di precisione, eliminando la proteina huntingtina tossica e lasciando intatta la forma sana. Nelle cellule e nei topi affetti da Huntington, questa pulizia mirata ha migliorato la salute e rallentato i tratti della malattia.