modello murino
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Riprogrammare i “freni” del cervello potrebbe migliorare il movimento nella malattia di Huntington?
6 min di lettura
Gli scienziati hanno scoperto che un tipo specifico di cellule cerebrali diventa insolitamente silenzioso nella malattia di Huntington. Ripristinando l’attività di queste cellule nei topi, sono riusciti a riequilibrare i circuiti cerebrali e migliorare il movimento.
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Prendere una Scorciatoia: Nuove Vie verso le Terapie che Riducono l’Huntingtina
6 min di lettura
Una nuova ricerca indica HTT1a, una forma tossica accorciata dell’huntingtina, come un fattore chiave della malattia e un promettente bersaglio terapeutico nella MH.
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Potatura di precisione con i PROTAC: targeting selettivo della huntingtina tossica
6 min di lettura
I PROTAC agiscono come uno strumento di potatura di precisione, eliminando la proteina huntingtina tossica e lasciando intatta la forma sana. Nelle cellule e nei topi affetti da Huntington, questa pulizia mirata ha migliorato la salute e rallentato i tratti della malattia.
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Chiudere il divario: i vantaggi di una riparazione del DNA più lenta e intelligente
6 min di lettura
Il tuo corpo assembla il DNA come una squadra di operai che posano e incollano un motivo di piastrelle. Uno studio recente dimostra che un assistente speciale potrebbe rallentare l’espansione somatica delle CAG e ritardare l’esordio della MH.
Da Dr Chris Kay -
Correggere la ricetta: ridurre una fetta di huntingtina
8 min di lettura
In un recente articolo, gli scienziati hanno preso di mira un piccolo frammento dannoso del messaggio dell’huntingtina (HTT1a) in topi HD. Questo ha ridotto gli accumuli di proteine tossiche e ritardato i cambiamenti genetici, più di quanto non facesse prendere di mira l’HTT a lunghezza completa.
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Etichettare i rifiuti: il ricambio della Huntingtina tossica
5 min di lettura
Uno studio recente suggerisce che rafforzare il sistema di pulizia del cervello potrebbe rallentare la malattia di Huntington.
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Andare al sodo con CRISPR
6 min di lettura
Un nuovo studio utilizza forbici genetiche “auto-disattivanti” per colpire la causa alla radice della malattia di Huntington nei topi, anche dopo l’insorgenza dei sintomi.
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Knockout vincenti: come l’espansione dei CAG guida la malattia
9 min di lettura
Un recente articolo collega l’espansione delle ripetizioni CAG a cambiamenti diffusi nell’RNA, specialmente nelle cellule cerebrali vulnerabili alla HD. Il “knockout” di certi geni di riparazione del DNA che vanno storti nella HD può avere effetti positivi sulle caratteristiche della HD nei topi.
Da Dr Leora Fox -
Nuovo strumento per misurare i risultati negli studi clinici sulla malattia di Huntington
6 min di lettura
Uno strumento migliore per gli studi sulla MH! Una nuova ricerca mostra un modo innovativo per misurare la Huntingtina mutante al di fuori del cervello
Da Megan Krench -
I topi con MH offrono un fallimento utile
5 min di lettura
Gli studi farmacologici che falliscono possono essere utili? Uno studio sui topi con MH fornisce prove concrete di un approccio che non aiuta la MH