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D&R sull'ultimo comunicato di Ionis e Roche sul trattamento di diminuzione dell'huntingtina

I nostri amici a @hdsa hanno prodotto quest'ottimo documento D/R sui recenti annunci di riduzione dell'huntintina.
05 settembre 2018
Nessuno studio pivot necessario per PTC-518

PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 12 mesi dal trial PIVOT-HD, testando il farmaco orale PTC-518 per abbassare HTT. Progettato per valutare la sicurezza, i risultati clinici e dei biomarker sono incoraggianti.
21 giugno 2024
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08 ottobre 2024
Ci sono connessioni genetiche tra le malattie neurodegenerative?

Evidenze dalla genetica suggeriscono connessioni tra una malattia polyQ e SLA. Perché interessa alle persone con MH?
28 luglio 2011
Un messaggio al contrario nascosto nel gene HD?

Slaccia la cerniera lampo dei tuoi geni! Un messaggio al contrario, nel 'DNA di backup' del gene HD...che significa?
30 agosto 2011
La 'zona grigia' genetica della malattia di Huntington: che cosa significa?

Alleli intermedi e a penetranza ridotta - la 'zona grigia' genetica della malattia di Huntingon, spiegata
15 novembre 2011
Sarà una nuova tecnica a rivoluzionare il test genetico per la Malattia di Huntington?

Nuova tecnica per il test genetico per la MH. Che cosa significa questo per le persone a rischio o già testate?
27 luglio 2013
Variazioni nel gene della MH influenzano l'esordio dei sintomi

Una variazione nell'interruttore del gene della MH influenza l'esordio dei sintomi.
01 giugno 2015
Domande più frequenti alla Società Americana della Malattia di Huntington (HDSA) sul programma RG6042 di Roche/Genentech

la sintesi delle risposte alle domande più frequenti della HDSA sul programma di riduzione dell huntintina era così completa che l'abbiamo rubata (con permesso)
06 dicembre 2018
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