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Studiare le balbuzie genetiche: cosa ci insegnano 900.000 genomi sulla crescita delle ripetizioni del DNA
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Ultime notizie
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Somministrate le prime dosi nel nuovo studio POINT-HD per la riduzione della huntingtina
6 min di lettura
POINT-HD ha iniziato a somministrare le prime dosi del farmaco RG6496 ai partecipanti, segnando un passo iniziale ma importante per un nuovo approccio selettivo alla riduzione della huntingtina.
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Una strada meno battuta: come produrre meno huntingtina può alterare l’instabilità somatica e potrebbe ritardare i sintomi
7 min di lettura
Le ripetizioni CAG possono allungarsi nel tempo man mano che il gene della malattia di Huntington (HD) viene utilizzato, proprio come le buche e le crepe che aumentano in una vecchia strada. Una nuova ricerca ha scoperto che impedire alle cellule di utilizzare il proprio gene HTT rallenta questo deterioramento, il che potrebbe ritardare l’insorgenza…
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Un tiro alla fune nel DNA: come le ripetizioni della malattia di Huntington aumentano e diminuiscono
6 min di lettura
Un nuovo studio condotto in Svizzera fa luce su come il numero di ripetizioni CAG nel gene della malattia di Huntington possa aumentare o diminuire all’interno delle nostre cellule.
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UniQure riceve i verbali della riunione con la FDA su AMT-130, mentre il sostegno della comunità rimane forte
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UniQure ha ricevuto i verbali della riunione con la FDA su AMT-130. Sebbene non ci siano stati nuovi aggiornamenti, la risposta della comunità è stata forte, con oltre 41.000 firme alla petizione e un sostegno unificato da parte delle principali organizzazioni HD.
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Nutrire il cervello attraverso l’intestino: come i prebiotici potrebbero influenzare la malattia di Huntington
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Studi su topi modello della malattia di Huntington suggeriscono che i prebiotici – il cibo che nutre i nostri batteri intestinali – potrebbero migliorare la salute intestinale e i sintomi neurologici.
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Un farmaco datato, nuove applicazioni: la sertralina potrebbe alleggerire il peso nella MH agendo sulla produzione di proteine
9 min di lettura
Nuove ricerche suggeriscono che l’antidepressivo sertralina potrebbe aver migliorato la funzione nelle persone con malattia di Huntington, prevenuto problemi motori nei topi e stabilizzato la produzione di proteine. Questo farmaco comune potrebbe agire sulla MH su più fronti?
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Novembre 2025: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
5 min di lettura
Dalla “terapia delle fate dei denti” con cellule staminali agli ostacoli della terapia genica e nuove scoperte genetiche, novembre è stato un mese importante per la ricerca sulla MH. Scopri tutte queste storie nel nostro riassunto mensile!
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Piegare una camicia con braccia di 12 piedi: comprendere il ripiegamento proteico nella malattia di Huntington
6 min di lettura
In una recente pubblicazione su Nature Communications, un team di ricercatori ha studiato un nuovo modo per migliorare il processo di ripiegamento proteico nella MH e arrestare la formazione di aggregati tossici.
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SOM3355 si avvia alla fase 3 con il supporto di EMA e FDA
5 min di lettura
SOM3355, un farmaco per aiutare a gestire i sintomi della MH, ha ricevuto un parere positivo dall’EMA per la designazione di farmaco orfano e l’azienda è in linea con la FDA dopo il suo incontro di fine fase 2. Si prevede che uno studio globale di fase 3 inizierà nel 2026.
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Una piccola modifica genetica potrebbe ritardare i sintomi e attivare la pulizia cellulare per la malattia di Huntington
6 min di lettura
Gli scienziati scoprono una rara anomalia genetica che può prolungare l’età di insorgenza nelle persone con la malattia di Huntington potenziando la pulizia cellulare.