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Andare al sodo con CRISPR
Ultime notizie
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Una Nuova Chiave per la MH? Come la TDP43 Potrebbe Rovinare lo Spettacolo
Come un montatore cinematografico che rimuove gli errori, le nostre cellule modificano anche le loro macchine proteiche per creare film degni di essere visti. Una nuova ricerca scopre che il “montatore” delle cellule è distratto nella malattia di Huntington.
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Stabilizzare un inciampo genetico potrebbe aiutare a rallentare la malattia di Huntington
Utilizzando la tecnologia CRISPR, gli scienziati hanno scoperto geni che controllano gli inciampi genetici C-A-G nella malattia di Huntington
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Nessuno studio pivot necessario per PTC-518
PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 12 mesi dal trial PIVOT-HD, testando il farmaco orale PTC-518 per abbassare HTT. Progettato per valutare la sicurezza, i risultati clinici e dei biomarker sono incoraggianti.
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Domande più frequenti alla Società Americana della Malattia di Huntington (HDSA) sul programma RG6042 di Roche/Genentech
la sintesi delle risposte alle domande più frequenti della HDSA sul programma di riduzione dell huntintina era così completa che l'abbiamo rubata (con permesso)
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Domande e risposte di HDSA sull’ultimo aggiornamento sulla riduzione dell’huntingtina da Ionis e Roche
I nostri amici di @hdsa hanno prodotto questo ottimo documento di domande e risposte sulle ultime notizie riguardanti la riduzione dell’huntingtina.
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Importanti progressi negli strumenti di editing del genoma di nuova generazione per la malattia di Huntington
Il lavoro con le tecniche di editing del genoma (dita di zinco e CRISPR) avvicina questi strumenti all’uso negli studi clinici sull’HD
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L'anatomia della MH: una storia sull'intero cervello
Un nuovo libro per ricercatori riporta un secolo di anatomia sul coinvolgimento dell'intero cervello nella MH.
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L'ABC di un trial clinico. Una guida HDBuzz per comprendere la progettazione e le fasi degli studi sperimentali
HDBuzz cerca di dare chiarezza sugli annunci degli studi sperimentali
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Nuovo strumento per misurare i risultati negli studi clinici sulla malattia di Huntington
Uno strumento migliore per gli studi sulla MH! Una nuova ricerca mostra un modo innovativo per misurare la Huntingtina mutante al di fuori del cervello