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Riprogrammare i “freni” del cervello potrebbe migliorare il movimento nella malattia di Huntington?
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Ultime notizie
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Correggere la ricetta: ridurre una fetta di huntingtina
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In un recente articolo, gli scienziati hanno preso di mira un piccolo frammento dannoso del messaggio dell’huntingtina (HTT1a) in topi HD. Questo ha ridotto gli accumuli di proteine tossiche e ritardato i cambiamenti genetici, più di quanto non facesse prendere di mira l’HTT a lunghezza completa.
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Etichettare i rifiuti: il ricambio della Huntingtina tossica
5 min di lettura
Uno studio recente suggerisce che rafforzare il sistema di pulizia del cervello potrebbe rallentare la malattia di Huntington.
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Ritirata la domanda di approvazione europea di Prilenia per la pridopidina
4 min di lettura
La domanda di Prilenia per l’approvazione europea della pridopidina è stata ritirata in sordina 6 mesi fa, nel novembre 2025, dopo che l’EMA aveva già raccomandato di rifiutare il farmaco. Ecco cosa è successo e perché ne senti parlare solo ora.
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Intrusi nel cervello: cosa rivela un modello suino sulle cellule immunitarie nella MH
7 min di lettura
Un recente studio sui maiali suggerisce che il cervello affetto da MH potrebbe essere sotto attacco da parte del sistema immunitario dell’organismo stesso. I risultati rivelano che l’invasione di cellule T citotossiche potrebbe contribuire alla neurodegenerazione nella MH, suggerendo un nuovo percorso terapeutico.
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Il grande dilemma dell’assistenza: come si presenta una “buona” assistenza nella malattia di Huntington
8 min di lettura
Che aspetto ha una “buona assistenza” nella malattia di Huntington? Un nuovo studio olandese ha interrogato caregiver familiari e professionali, scoprendo quanto diversamente viene vissuta nella pratica.
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Un secondo percorso: uniQure pianifica la richiesta di approvazione per AMT-130 nel Regno Unito
5 min di lettura
Mentre il percorso normativo negli Stati Uniti per AMT-130 rimane complicato, uniQure ha annunciato piani per richiedere l’approvazione della sua terapia genica per la MH nel Regno Unito. Ecco cosa significa e cosa potrebbe accadere in futuro.
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Due anni dopo: nuovi dati dall’estensione a lungo termine di PIVOT-HD per votoplam
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PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 2 anni per votoplam, una pillola giornaliera per l’abbassamento della HTT. I partecipanti allo Stadio 2 hanno mostrato un rallentamento della progressione della malattia fino al 52%. Ecco cosa mostrano i dati, cosa manca ancora e il lancio della sperimentazione di Fase 3.
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Aprile 2026: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
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Aprile 2026 ci ha mostrato che un frammento tossico di HTT è al centro della ricerca sui topi, CRISPR promette bene negli studi murini, l’IA e i dispositivi indossabili si avvicinano alla clinica e 2 studi fanno luce sul peso portato dai caregiver della MH.
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Il numero sulla bilancia: cosa misura il punteggio TFC e perché è importante in questo momento
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Il punteggio Total Functional Capacity è utilizzato nella ricerca sulla malattia di Huntington da decenni. Ecco cosa misura, cosa non rileva e perché è al centro di uno studio clinico molto atteso.
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Ballando con uno sconosciuto: comprendere l’apatia nella malattia di Huntington attraverso i caregiver
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L’apatia nella MH non è solo “non curarsi di qualcosa”. Può influenzare le relazioni, la routine e la connessione emotiva. Un piccolo studio sui caregiver rivela il pesante tributo dell’apatia e il valore di spazi sicuri in cui condividere le proprie esperienze.