Migliorare il reclutamento per gli studi clinici sulla malattia di Huntington attraverso l’educazione dei pazienti e delle famiglie

Sono in corso sperimentazioni di nuovi trattamenti per la malattia di Huntington, ma per dimostrare se un farmaco funziona sono necessari molti volontari idonei. Sorprendentemente, trovare un numero sufficiente di volontari è spesso difficile. Ora un gruppo di professionisti del settore HD ha dimostrato che l’istruzione e la sensibilizzazione dei pazienti nella comunità funzionano bene per incrementare il reclutamento.

I progressi verso trattamenti efficaci per la malattia di Huntington sembrano incredibilmente lenti per le persone che ne hanno più bisogno. Ma sono in corso studi clinici per testare nuovi trattamenti per la malattia di Huntington. Prima che un farmaco possa essere approvato per l’uso nell’HD, deve essere testato su pazienti sintomatici e dimostrare di avere un beneficio. Il miglioramento deve essere sufficientemente robusto da rendere chiaro che il farmaco ha funzionato. Ciò può richiedere un numero elevato di soggetti, perché più persone si testano con un farmaco, più è probabile che si ottengano risultati conclusivi.

Potrebbe sorprendere alcune persone della comunità HD sentirlo, ma trovare un numero sufficiente di volontari per gli studi sui farmaci per l’HD non è facile. Motivato da questa preoccupazione, un gruppo di professionisti del settore HD, guidato dalla dott.ssa LaVonne Goodman, ha deciso di trovare modi per migliorare il reclutamento di volontari per partecipare agli studi clinici sull’HD.

Lo studio

Lo studio che Goodman e il suo team hanno deciso di contribuire a completare è stato il recente studio “HART” su Huntexil per i sintomi motori nella malattia di Huntington.

Gli scienziati che hanno pianificato lo studio HART hanno calcolato in anticipo che erano necessari 220 volontari per testare il farmaco in modo conclusivo. Sarebbero stati reclutati da 28 cliniche negli Stati Uniti e in Canada. Ogni volontario sarebbe rimasto nello studio per tre mesi.

Reclutamento

Il reclutamento per HART negli Stati Uniti è stato lento. Ci sono voluti quasi 2 anni (da ottobre 2008 ad agosto 2010) per trovare 220 pazienti volontari. Per fare un confronto, uno studio in Europa con lo stesso farmaco, chiamato studio ‘MermaiHD’, ha reclutato 420 pazienti HD in meno di un anno.

Migliorare questo lento tasso di reclutamento per gli studi clinici ridurrebbe il ritardo nell’ottenimento dei risultati degli studi. Per contribuire a questo, Goodman e i suoi colleghi hanno deciso di capire quali fattori aiutano le famiglie HD a partecipare agli studi.

In un precedente studio, con collaboratori della Huntington’s Disease Society of America e CHDI Inc., Goodman aveva deciso di scoprire quanto i pazienti e le loro famiglie capiscono dell’HD. Sondando i pazienti e i membri delle famiglie durante le riunioni delle sezioni locali, ha dimostrato che il desiderio di informazioni sugli studi e la motivazione a parteciparvi erano molto alti. Ciò che mancava erano le informazioni per le famiglie sugli studi disponibili. Goodman ha concluso che “l’educazione nei gruppi di supporto è un meccanismo che può aumentare la partecipazione agli studi clinici”.

Un’opportunità per testare queste idee si è presentata quando l’Evergreen Neuroscience Institute è diventato un nuovo sito dell’Huntington Study Group coinvolto nello studio HART. Non avendo una propria base di pazienti HD regolari, il sito aveva bisogno di reclutare in nuovi modi. I sostenitori della comunità, istruiti sugli studi in generale e su Huntexil in particolare, si sono incontrati con piccoli gruppi di pazienti e famiglie HD. In tre sessioni hanno avuto discussioni di gruppo sui rischi e i benefici di questa ricerca. Al termine di queste sessioni educative, le informazioni stampate erano a disposizione delle parti interessate.

Oltre a questo lavoro di persona, l’HDSA ha inviato opuscoli ai membri della sua mailing list. Le persone che si erano offerte di partecipare agli studi sono state anche avvisate tramite un sito web, HDTrials.org, che esiste per facilitare questo tipo di comunicazione. Infine, i siti web dell’HDSA sono stati aggiornati con informazioni sullo studio.

Risultati

Quindi, quale di queste tecniche ha avuto più successo in termini di incoraggiamento di partecipanti volenterosi e capaci a iscriversi allo studio? L’Evergreen Neuroscience Institute ha visto diciassette pazienti volontari HD, 13 dei quali hanno completato lo studio HART. Questo ha reso Evergreen il terzo sito più grande dei ventotto siti dello studio HART – piuttosto impressionante, considerando che non avevano pazienti HD regolari per cominciare. Sono stati anche il sito più veloce nello studio in termini di tasso di reclutamento. Chiaramente, l’Evergreen Neuroscience Institute stava facendo qualcosa di giusto.

Dove hanno sentito parlare dello studio i loro diciassette volontari? Più della metà sono stati reclutati attraverso il lavoro di advocacy locale di persona. Incontrare le famiglie e parlare con loro della ricerca clinica è stato il modo più efficace per Evergreen di reclutare pazienti volontari. Gli altri siti coinvolti nello studio HART hanno avuto un’esperienza diversa: la maggior parte degli altri volontari nello studio HART è arrivata attraverso il rinvio diretto da parte di professionisti che lavorano presso il sito.

Messaggio da portare a casa

Sembra che, in questo caso, lavorare di persona con le famiglie sia stato il modo migliore per arruolare volontari per gli studi clinici. L’intera comunità HD beneficia degli studi clinici, perché che abbiano successo o falliscano, ci avvicinano al giorno in cui i trattamenti saranno disponibili per tutti. In futuro, ci saranno ancora più studi, molti dei quali in corso contemporaneamente, e coinvolgere un numero sufficiente di pazienti è una sfida per l’intera comunità HD globale. Goodman e il suo team hanno dimostrato un modo per accelerare il reclutamento di volontari per condurre studi di successo.

Per saperne di più

• Articolo su PLoS currents HD di Goodman e colleghi, articolo originale (open access)
• Descrizione dello studio HART presso il ClinicalTrials.gov del National Institute of Health
• Il sito di Goodman, HD Drug Works, che fornisce dettagli sugli studi clinici passati, presenti e futuri sulla malattia di Huntington
• L’Huntington Study Group, una rete di medici e ricercatori statunitensi che coordina gli studi clinici sull’HD
• La Huntington’s Disease Society of America (HDSA)
• HDtrials.org, che fornisce una notifica rapida alle famiglie HD delle opportunità di partecipazione a studi e sperimentazioni cliniche