L’attivismo della comunità per la malattia di Huntington contribuisce a ottenere un incontro fondamentale con la FDA per AMT-130

Negli ultimi due mesi, la comunità per la malattia di Huntington (HD) ha dimostrato la sua forza collettiva, unendosi per sostenere la continua progressione di AMT-130, la terapia genica sperimentale di uniQure, negli Stati Uniti. Questo costante impegno di sostegno sembra aver contribuito alla programmazione dell’incontro di tipo A di uniQure con la Food and Drug Administration (FDA) per discutere il percorso normativo statunitense per AMT-130.

La comunità consegna le petizioni alla FDA

La risposta della comunità HD alle recenti sfide normative è stata a dir poco straordinaria. Due petizioni online che chiedevano alla FDA di riconsiderare la sua posizione su AMT-130 hanno raccolto oltre 48.000 firme in un breve lasso di tempo, rappresentando una dimostrazione di unità senza precedenti nella comunità HD. Oltre alle firme digitali, i membri della comunità hanno scritto lettere ai rappresentanti del Congresso e organizzato incontri con i legislatori per evidenziare l’urgente necessità insoddisfatta di trattamenti per la HD.

Questo sostegno è culminato in un momento significativo il 22 gennaio 2026, quando i rappresentanti della comunità HD si sono recati presso la sede centrale della FDA a Silver Spring, nel Maryland, per consegnare personalmente le petizioni stampate con oltre 48.000 firme. Rappresentanti di Help 4 HD International, Huntington’s Disease Youth Organization (HDYO), Huntington’s Disease Society of America (HDSA), HD Reach e Huntington’s Disease Foundation (HDF) si sono riuniti per questa azione coordinata.

Non si è trattato solo di un gesto simbolico, ma di una manifestazione fisica della voce collettiva della comunità HD. Le organizzazioni presenti rappresentavano l’intero spettro della comunità HD: giovani a rischio, persone che convivono con la malattia, familiari che si prendono cura dei propri cari e sostenitori che hanno lavorato per decenni per ottenere trattamenti efficaci. La loro presenza alla FDA ha inviato un messaggio inequivocabile sull’urgenza della necessità di terapie che modifichino la malattia in vista dell’incontro di tipo A programmato da uniQure.

L’incontro di tipo A

Il 9 gennaio, uniQure ha annunciato di aver programmato un incontro di tipo A con la FDA. In una lettera alla comunità HD datata 20 gennaio, la società ha spiegato cosa significa.

Gli incontri di tipo A sono riservati a questioni urgenti. Sono progettati per aiutare le aziende a risolvere ostacoli critici e ottenere un feedback essenziale dalla FDA sui loro programmi di sviluppo. Questi incontri ad alta priorità sono in genere programmati entro 30 giorni dalla ricezione da parte della FDA di una richiesta di incontro. La FDA fornisce generalmente i verbali ufficiali della riunione circa 30 giorni dopo che l’incontro ha avuto luogo.

È importante sottolineare che uniQure si è impegnata a includere un rappresentante della comunità all’incontro di tipo A, garantendo che la voce della comunità HD venga ascoltata direttamente dai funzionari della FDA durante queste discussioni. La società ha indicato che fornirà un aggiornamento normativo una volta ricevuti i verbali ufficiali della riunione dalla FDA. Quindi, secondo il calendario di uniQure, la comunità dovrebbe saperne di più entro l’inizio di marzo.

La forza della comunità

Nella loro lettera, uniQure ha riconosciuto specificamente gli sforzi di sostegno della comunità HD negli ultimi due mesi, affermando che hanno svolto un ruolo importante nell’aumentare la consapevolezza della significativa necessità insoddisfatta nella HD.

Questo livello di sostegno coordinato non ha precedenti nella comunità HD. Le oltre 48.000 firme della petizione, i contatti con il Congresso e la consegna organizzata delle petizioni alla FDA dimostrano cosa può accadere quando le persone che convivono con la malattia, le famiglie, i giovani e le organizzazioni lavorano insieme verso un obiettivo comune.

Anche se non conosciamo ancora l’esito dell’incontro di uniQure con la FDA, la comunità HD ha già realizzato qualcosa di significativo. Hanno reso impossibile ignorare l’urgente necessità di trattamenti efficaci per la HD. Ogni firma, ogni lettera, ogni conversazione con un legislatore ha contribuito a garantire che le voci di coloro che sono colpiti dalla HD fossero ascoltate dai responsabili delle decisioni.

Quali sono i prossimi passi?

UniQure prevede di fornire un aggiornamento entro o prima dell’inizio di marzo, dopo aver ricevuto i verbali ufficiali della riunione dalla riunione della FDA. Fino ad allora, la società ha incoraggiato la comunità HD a continuare a sensibilizzare l’opinione pubblica sull’urgente necessità insoddisfatta della HD.

Gli ultimi due mesi hanno dimostrato che quando la comunità HD parla con una sola voce, le persone ascoltano. Le persone che convivono con la HD, le famiglie, gli individui a rischio e i sostenitori hanno dimostrato la loro forza collettiva e la loro determinazione a lottare per l’accesso a terapie potenzialmente modificatrici della malattia.

Qualunque sia l’esito finale di questo incontro, questo periodo di sostegno sarà ricordato come un momento decisivo in cui la comunità HD si è unita e ha fatto conoscere le proprie esigenze, a voce alta, chiaramente e con un impatto innegabile.

Riassunto

• Oltre 48.000 persone hanno firmato petizioni chiedendo alla FDA di riconsiderare la sua posizione su AMT-130
• Il 22 gennaio 2026, i rappresentanti di cinque importanti organizzazioni HD hanno consegnato a mano tali petizioni alla sede centrale della FDA a Silver Spring, nel Maryland
• UniQure si è assicurata un incontro di tipo A ad alta priorità con la FDA per discutere il percorso normativo per AMT-130
• Un rappresentante della comunità parteciperà direttamente all’incontro della FDA