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Piegare una camicia con braccia di 12 piedi: comprendere il ripiegamento proteico nella malattia di Huntington
Ultime notizie
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SOM3355 si avvia alla fase 3 con il supporto di EMA e FDA
SOM3355, un farmaco per aiutare a gestire i sintomi della MH, ha ricevuto un parere positivo dall’EMA per la designazione di farmaco orfano e l’azienda è in linea con la FDA dopo il suo incontro di fine fase 2. Si prevede che uno studio globale di fase 3 inizierà nel 2026.
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Una piccola modifica genetica potrebbe ritardare i sintomi e attivare la pulizia cellulare per la malattia di Huntington
Gli scienziati scoprono una rara anomalia genetica che può prolungare l’età di insorgenza nelle persone con la malattia di Huntington potenziando la pulizia cellulare.
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Svelare i segreti della riparazione del DNA
La struttura della macchina molecolare MutSβ ci fornisce ulteriori indizi sul meccanismo di espansione delle ripetizioni CAG e su come possiamo prenderlo di mira.
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Terapia della fatina dei denti? Cellule staminali dai denti testate in un piccolo studio sulla malattia di Huntington
Uno studio ha testato le cellule staminali dei denti umani come possibile trattamento per la MH. L’approccio è apparso sicuro con alcuni miglioramenti nei sintomi, ma le dimensioni ridotte dello studio e la scienza sottostante poco chiara di questo approccio suggeriscono cautela.
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Nuove scoperte sulle ripetizioni CAG intermedie: mappatura del continuum di espansione
Un nuovo studio utilizza tecniche di ricerca ultra-sensibili per mappare i cambiamenti del DNA attraverso l’intero spettro delle lunghezze delle ripetizioni CAG, rivelando dove si inseriscono le ripetizioni intermedie nel panorama genetico
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Ottobre 2025: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
Ottobre è stato un mese ricco di spunti nella ricerca sulla malattia di Huntington: maggiore chiarezza sull’AMT-130 di uniQure, mappatura di come e dove la MH cambia il cervello, studi meccanicistici precoci mirati alla riparazione del DNA e un importante incontro che ha riunito il settore.
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Una mappa nel tempo: tracciare la malattia di Huntington dalla nascita nel cervello
Perché alcune cellule cerebrali muoiono per prime nella MH? Un nuovo studio mostra che i cambiamenti nell’attività genica iniziano alla nascita nei topi, soprattutto nello striato e nella corteccia, mappati con strumenti spaziali e a singola cellula.
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.
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PROVE nell’editoria: taglio dei dati sulla Pridopidina
La pridopidina è stata testata per decenni come potenziale trattamento dell’HD. L’ampio studio PROOF-HD non ha raggiunto i suoi obiettivi principali, ma i suoi risultati sono ora pubblicati. La pubblicazione rende disponibili i dati completi, aiutando la comunità dell’HD a imparare dallo studio.