Dimebon: deludente nell’Alzheimer, ma potrebbe funzionare nell’HD

Il Dimebon, un farmaco sviluppato in Russia come farmaco antiallergico, è in fase di studio come possibile trattamento per migliorare i problemi di pensiero nell’HD. C’è stata delusione quando un recente ampio studio sul Dimebon per il trattamento della malattia di Alzheimer negli Stati Uniti non ha mostrato alcun beneficio, ma la speranza rimane nell’HD, dove lo studio DIMOND è in corso in tutta Europa.

Cos’è il Dimebon?

Il Dimebon, noto anche come latrepirdina, è attualmente in fase di sperimentazione per il suo potenziale beneficio per i pazienti affetti da HD. Il farmaco ha una storia unica: inizialmente utilizzato in Russia come antistaminico per il trattamento delle allergie, gli scienziati alla ricerca di trattamenti per la malattia di Alzheimer hanno scoperto che aveva effetti positivi nei modelli cellulari e animali.

Successo iniziale nell’Alzheimer

Sulla base di questi risultati di laboratorio, è stato condotto in Russia un piccolo studio ‘open label’ con 14 pazienti affetti da malattia di Alzheimer, che hanno mostrato miglioramenti nei loro sintomi quando trattati con Dimebon. Uno studio open label è uno studio in cui sia i medici che i pazienti sanno di essere trattati con il farmaco. Gli studi open label sono suscettibili di bias attraverso l’effetto placebo, che fa sentire meglio le persone anche se stanno prendendo una pillola che non funziona.

Alla luce dei risultati positivi di quel piccolo studio open label, un numero maggiore di pazienti affetti da malattia di Alzheimer è stato reclutato in Russia per uno studio in doppio cieco controllato con placebo, in cui alcuni partecipanti ricevono il placebo (pillole senza farmaco), mentre altri ricevono il farmaco. Né i medici né i pazienti sanno chi sta ricevendo il placebo o il farmaco. Tali studi sono più solidi per scoprire se un farmaco funziona.

Questo studio ha riscontrato forti effetti benefici del Dimebon sulla cognizione, sul comportamento e sulla funzione quotidiana nella malattia di Alzheimer. L’entità del beneficio è stata sorprendente, rispetto ai farmaci disponibili per la malattia di Alzheimer, e ha portato a grande entusiasmo nel settore.

Dimebon nell’HD: gli studi DIMOND e HORIZON

Poiché la malattia di Alzheimer e la malattia di Huntington hanno alcune caratteristiche comuni, sono stati avviati studi per indagare se il Dimebon potesse essere utile per i pazienti affetti da HD. In primo luogo, è stato condotto uno studio di tre mesi (DIMOND) per verificare se il Dimebon fosse tollerato dai pazienti affetti da HD. Questo studio ha dimostrato che il Dimebon era sicuro e ha suggerito che il trattamento portasse a miglioramenti nelle prestazioni mentali.

Questi risultati positivi hanno portato a uno studio più ampio e più lungo, noto come HORIZON. Gli studi più lunghi di questo tipo sono noti come studi di ‘Fase III’ e sono necessari per ottenere l’approvazione normativa per vendere qualsiasi nuovo farmaco. Lo studio HORIZON è ancora in corso.

Un importante studio sull’Alzheimer porta delusione

Nel frattempo, un importante studio di fase III sul Dimebon nella malattia di Alzheimer è stato completato in Nord America, Europa e Sud America. Questo studio ha coinvolto quasi 600 pazienti ed è durato 6 mesi. A differenza degli studi precedenti, questo studio non ha mostrato assolutamente alcun beneficio del trattamento con Dimebon. Le ragioni della discrepanza tra gli studi sono un mistero. Non sappiamo perché lo studio di fase III è fallito, anche se il fallimento in questa fase è molto comune. Purtroppo è anche comune vedere risultati contraddittori tra gli studi di fase II e III.

Nonostante i risultati deludenti dello studio sulla malattia di Alzheimer, le ragioni per fare lo studio HORIZON rimangono. I risultati positivi di DIMOND suggeriscono che il Dimebon potrebbe alleviare alcune delle difficoltà di pensiero (cognitive) associate all’HD. Attualmente, sono disponibili trattamenti per i sintomi motori dell’HD, ma nessun farmaco è approvato per aiutare con i devastanti sintomi cognitivi sperimentati dai pazienti. Si spera che il rapido completamento dello studio HORIZON risponderà a questa domanda per la comunità HD.

Per saperne di più

• Articolo del Lancet che descrive il miglioramento della malattia di Alzheimer con Dimebon in Russia (l’articolo completo richiede il pagamento o l’abbonamento)
• Comunicato stampa di Medivation che illustra i risultati negativi dello studio di fase III di Dimebon nella malattia di Alzheimer
• Articolo che riporta i risultati dello studio DIMOND negli Archives of Neurology (l’articolo completo richiede il pagamento o l’abbonamento)
• Pagina iniziale dello studio HORIZON (Dimebon nell’HD)