I risultati dello studio clinico MermaiHD sull'Huntexil per i disturbii del movimento nella MH sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Lancet Neurology. Nonostante le contrastanti notizie sulla stampa, ciò non cambia la necessità di una ulteriore sperimentazione prima che l'Huntexil possa essere approvato per l'uso nei pazienti.

L'Huntexil e i disturbi del movimento

Huntexil è il nome commerciale dell'ACR16, noto anche come pridopidina. Sviluppato dalla Neurosearch, una società farmaceutica Danese, l'Huntexil è un nuovo possibile trattamento per migliorare i sintomi della malattia di Huntington.

L'obiettivo dell'Huntexil è il movimento, o sintomi “motori” della MH. A differenza dei farmaci esistenti, l'Huntexil non è solo mirato ad alleviare i movimenti involontari (‘còrea’ e ‘distonia’), ma a migliorare la funzionalità motoria nel suo complesso incluso l'equilibrio e il controllo volontario.

Neurosearch ha condotto due studi clinici sull'Huntexil - la sperimentazione MermaiHD in Europa e la sperimentazione HART negli Stati Uniti. I risultati di tali sperimentazioni sono stati presentati attraverso comunicati stampa e a diversi meeting scientifici su cui si è già scritto in passato su HDBuzz.

E ‘opportuno sottolineare che l'Huntexil è un farmaco per il controllo dei sintomi, enon abbiamo motivo di credere che sia in grado di *modificare la malattia * nella MH- non vi è alcun indizio che suggerisca sia in grado di prevenire o rallentare la progressione della malattia.

Perché in prima pagina?

L'Huntexil è tornato tra le notizie di questa settimana, con un insieme confuso di titoli che andavano da “la Pridopidina promette bene nella sperimentazione” a “Il farmaco delude nella malattia di Huntington”. Allora che cosa è realmente successo?

La risposta è semplice: non molto. Questi titoli non si riferiscono ad un nuovo processo, o a dati nuovi. Questi sono la conseguenza della pubblicazione ufficiale dei risultati dello studio MermaiHD sulla rivista scientifica peer-reviewed The Lancet Neurology.

Cosa dice l'articolo?

L'articolo sulla rivista Lancet Neurology dice più o meno quello che ci aspettavamo dalle precedenti presentazioni della Neurosearch riguardo ai dati dello studio MermaiHD. La conclusione è che il farmaco non è riuscito a soddisfare l’“obiettivo primario” - il quale rappresenta il criterio di riferimento per definirne il successo - che era stato fissato prima ancora della sperimentazione.

Questo fallimento è stato il motivo per cui la FDA in America, e l'EMA in Europa, hanno rifiutato entrambe di approvare l'Huntexil per l'uso nei pazienti, insistendo sul fatto che un'ulteriore sperimentazione che permetta di raggiungere l'obiettivo primario è necessaria prima di utilizzarlo nei pazienti.

Tra le tante cose diverse che sono state misurate, c'erano un paio di risultati in base ai quali la pridopidina potrebbe ancora avere alcuni benefici. Al livello più alto delle due dosi testate, alcuni risultati sul movimento sembravano essere leggermente migliori nei pazienti trattati. E il farmaco è risultato essere abbastanza sicuro senza molti effetti collaterali. Sulla base di tali risultati, Neurosearch sta esercitando pressioni per effettuare una sperimentazione ulteriore.

«Fondamentalmente, la situazione non è realmente cambiata per l'Huntexil »

Perché c'è confusione?

La confusione nei titoli dei giornali riguardo questo articolo mette in luce un problema comune nella scienza - la tendenza delle fonti di informazione di voler proporre un messaggio molto semplice, quando la scienza è raramente semplice.

Come sempre, incoraggiamo i nostri lettori ad andare oltre ai titoli e non affidarsi ad un'unica fonte di informazione sulle novità. Il nostro articolo “dieci regole d'oro” fornisce consigli per trovare la verità tra la confusione.

E adesso?

Quindi, fondamentalmente la situazione non è realmente cambiata per l'Huntexil. Se non altro, l'articolo di Lancet Neurology rassicura che la sperimentazione MermaiHD è stata ben gestita, il farmaco resta interessante ed è ben tollerato.

Ma una sperimentazione ulteriore - in corso di pianificazione da Neurosearch - sarà comunque necessaria se l'Huntexil dovrà diventare un trattamento approvato per la malattia di Huntington.

Vi aggiorneremo sulla sperimentazione non appena i risultati saranno stati annunciati.

Nel frattempo, ci sono farmaci già disponibili, che sono ampiamente usati per aiutare i disturbii del movimento - farmaci come la tetrabenazina, l'olanzapina, il risperidone e il sulpiride. Inoltre, la fisioterapia e l'esercizio fisico possono fare grandi differenze. Quindi, se siete preoccupati per il vostro controllo motorio, rivolgetevi al medico esperto di MH.

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