sviluppo di farmaci
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Importanti progressi negli strumenti di editing del genoma di nuova generazione per la malattia di Huntington
13 min di lettura
Il lavoro con le tecniche di editing del genoma (dita di zinco e CRISPR) avvicina questi strumenti all’uso negli studi clinici sull’HD
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Nuovo strumento per misurare i risultati negli studi clinici sulla malattia di Huntington
6 min di lettura
Uno strumento migliore per gli studi sulla MH! Una nuova ricerca mostra un modo innovativo per misurare la Huntingtina mutante al di fuori del cervello
Da Megan Krench -

Annuncio di una sperimentazione clinica per la malattia di Huntington: un farmaco che riduce l’huntingtina entrerà nella fase I di sperimentazione nel 2015
7 min di lettura
Per il 2015 è prevista una sperimentazione clinica per un’entusiasmante terapia contro la MH. Il primo passo è assicurarsi che sia sicura.
Da Dr Leora Fox -

Prana annuncia i risultati dello studio Reach2HD del PBT2 per la malattia di Huntington
12 min di lettura
Sono arrivati i risultati di uno studio clinico che testa il farmaco PBT2 per l’HD. Le affermazioni nell’annuncio sono giustificate?
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Farmaci silenziatori genici ‘fluttuanti’ nel cervello con gli esosomi
6 min di lettura
Gli esosomi, minuscole bolle prodotte dalle cellule, potrebbero essere utilizzati per trasportare farmaci silenziatori genici dal flusso sanguigno al cervello