sviluppo di farmaci
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Nessuno studio pivot necessario per PTC-518
PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 12 mesi dal trial PIVOT-HD, testando il farmaco orale PTC-518 per abbassare HTT. Progettato per valutare la sicurezza, i risultati clinici e dei biomarker sono incoraggianti.
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Importanti progressi negli strumenti di editing del genoma di nuova generazione per la malattia di Huntington
Il lavoro con le tecniche di editing del genoma (dita di zinco e CRISPR) avvicina questi strumenti all’uso negli studi clinici sull’HD
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Nuovo strumento per misurare i risultati negli studi clinici sulla malattia di Huntington
Uno strumento migliore per gli studi sulla MH! Una nuova ricerca mostra un modo innovativo per misurare la Huntingtina mutante al di fuori del cervello
Da Megan Krench -
Annuncio di una sperimentazione clinica per la malattia di Huntington: un farmaco che riduce l’huntingtina entrerà nella fase I di sperimentazione nel 2015
Per il 2015 è prevista una sperimentazione clinica per un’entusiasmante terapia contro la MH. Il primo passo è assicurarsi che sia sicura.
Da Dr Leora Fox -
Prana annuncia i risultati dello studio Reach2HD del PBT2 per la malattia di Huntington
Sono arrivati i risultati di uno studio clinico che testa il farmaco PBT2 per l’HD. Le affermazioni nell’annuncio sono giustificate?
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Targeting dello stress ossidativo nella malattia di Huntington
Il danno alle cellule causato dallo stress ossidativo fa parte della MH: un nuovo farmaco mirato potrebbe aiutare a ridurre questo problema?
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Farmaci silenziatori genici ‘fluttuanti’ nel cervello con gli esosomi
Gli esosomi, minuscole bolle prodotte dalle cellule, potrebbero essere utilizzati per trasportare farmaci silenziatori genici dal flusso sanguigno al cervello