sviluppo di farmaci
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Nessuno studio pivot necessario per PTC-518
PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 12 mesi dal trial PIVOT-HD, testando il farmaco orale PTC-518 per abbassare HTT. Progettato per valutare la sicurezza, i risultati clinici e dei biomarker sono incoraggianti.
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Nuovo strumento per la misura degli outcome nei trial clinici per la malattia di Huntington
Un migliore strumento per i trial! Nuova ricerca riporta un innovativo metodo per misurare l'Huntingtina
Da Megan Krench -
Annunciato trial clinico per la Malattia di Huntington: farmaco per l' abbassamento dei livelli di huntintina entra in Fase I di sperimentazione nel 2015
Trial clinico per un' eccitante terapia per la MH pianificato per il 2015. Il primo step é assicurarsi che sia sicuro
Da Dr Leora Fox -
Prana annuncia i risultati del trial clinico Reach2HD di PBT2 per la malattia di Huntington
Risultati del test clinico del farmaco PBT2 per la MH. Sono giustificate le affermazioni nel comunicato?