riepilogo mensile

⏱️ 10 min di lettura | Dalla clinica, abbiamo ricevuto notizie da uniQure sul loro recente incontro con la FDA, uno studio con cellule staminali ha somministrato la terapia al primo partecipante e Skyhawk ha condiviso i dati su SKY-0515. In laboratorio, la scienza del rallentamento della MH a livello del DNA continua a progredire.

⏱️8 min di lettura | Maggio 2026: i dati a 2 anni del trial votoplam suggeriscono che la progressione della malattia potrebbe rallentare; l’AMT-130 si dirige nel Regno Unito per la revisione normativa; i maiali rivelano cellule immunitarie che invadono il cervello MH; e la nuova scienza si concentra sui frammenti tossici di huntingtina.

⏱️ 8 min di lettura | Aprile 2026 ci ha mostrato che un frammento tossico di HTT è al centro della ricerca sui topi, CRISPR promette bene negli studi murini, l’IA e i dispositivi indossabili si avvicinano alla clinica e 2 studi fanno luce sul peso portato dai caregiver della MH.

⏱️ 9 min di lettura | Marzo ci ha portato la conferenza annuale sulle terapie di CHDI insieme agli aggiornamenti di 3 studi clinici in corso. Abbiamo anche trattato nuove ricerche sull’espansione somatica e onorato la comunità che ha costruito la nostra scienza durante la Giornata della Gratitudine.

⏱️ 8 min di lettura | Riepilogo della ricerca sulla MH di febbraio 2026: pubblicati i dati della sperimentazione branaplam; nuove intuizioni sulla genetica della “zona grigia” della MH; in più vermi, circuiti cerebrali, tracciamento oculare e il peso psicologico nascosto di chi vive a rischio.

⏱️ 9 min di lettura | Ricapitolando la ricerca sull’HD di gennaio 2026: SKY-0515 mostra dati di sicurezza promettenti, la difesa della comunità aiuta a garantire un incontro fondamentale con la FDA per AMT-130, oltre a nuove intuizioni su sonno, vaccini e gestione dei sintomi. Leggi il riepilogo completo!

Dalla “terapia delle fate dei denti” con cellule staminali agli ostacoli della terapia genica e nuove scoperte genetiche, novembre è stato un mese importante per la ricerca sulla MH. Scopri tutte queste storie nel nostro riassunto mensile!

Ottobre è stato un mese ricco di spunti nella ricerca sulla malattia di Huntington: maggiore chiarezza sull’AMT-130 di uniQure, mappatura di come e dove la MH cambia il cervello, studi meccanicistici precoci mirati alla riparazione del DNA e un importante incontro che ha riunito il settore.