modulatori di splicing
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Due anni dopo: nuovi dati dall’estensione a lungo termine di PIVOT-HD per votoplam
⏱️10 min di lettura | PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 2 anni per votoplam, una pillola giornaliera per l’abbassamento della HTT. I partecipanti allo Stadio 2 hanno mostrato un rallentamento della progressione della malattia fino al 52%. Ecco cosa mostrano i dati, cosa manca ancora e il lancio della sperimentazione di Fase 3.
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Il numero sulla bilancia: cosa misura il punteggio TFC e perché è importante in questo momento
⏱️ 10 min di lettura | Il punteggio Total Functional Capacity è utilizzato nella ricerca sulla malattia di Huntington da decenni. Ecco cosa misura, cosa non rileva e perché è al centro di uno studio clinico molto atteso.
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Pubblicato lo studio: il farmaco orale branaplam ha ridotto la huntingtina, ma i problemi di sicurezza ne hanno interrotto lo sviluppo
⏱️10 min di lettura | I risultati dello studio clinico VIBRANT-HD sono stati pubblicati su una rivista scientifica peer-reviewed. Questo studio ha testato il farmaco orale branaplam, che ha ridotto la HTT ma ha presentato gravi problemi di sicurezza, portando infine all’interruzione della sperimentazione.
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Annunciati i risultati di Fase 1 per il farmaco SKY-0515 di Skyhawk
Skyhawk Therapeutics ha condiviso i risultati per SKY-0515, un farmaco progettato per ridurre l’huntingtina. Il farmaco è risultato generalmente sicuro, con una riduzione del 60% dell’huntingtina nel sangue alla dose più alta testata. Questi dati rappresentano un passo incoraggiante mentre continuano studi più ampi.