modulatori di splicing
-
Pubblicato lo studio: il farmaco orale branaplam ha ridotto la huntingtina, ma i problemi di sicurezza ne hanno interrotto lo sviluppo
⏱️10 min di lettura | I risultati dello studio clinico VIBRANT-HD sono stati pubblicati su una rivista scientifica peer-reviewed. Questo studio ha testato il farmaco orale branaplam, che ha ridotto la HTT ma ha presentato gravi problemi di sicurezza, portando infine all’interruzione della sperimentazione.
-
Annunciati i risultati di Fase 1 per il farmaco SKY-0515 di Skyhawk
Skyhawk Therapeutics ha condiviso i risultati per SKY-0515, un farmaco progettato per ridurre l’huntingtina. Il farmaco è risultato generalmente sicuro, con una riduzione del 60% dell’huntingtina nel sangue alla dose più alta testata. Questi dati rappresentano un passo incoraggiante mentre continuano studi più ampi.