modificatori di malattia
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Importanti progressi negli strumenti di editing del genoma di nuova generazione per la malattia di Huntington
Il lavoro con le tecniche di editing del genoma (dita di zinco e CRISPR) avvicina questi strumenti all’uso negli studi clinici sull’HD
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Misurare la proteina huntingtina dannosa nel liquido che bagna il cervello
Come sapremo se i trattamenti che riducono l’HD stanno funzionando? Nuovi progressi nella rilevazione dell’huntingtina mutata.
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Prana Biotech pubblica i dati del modello animale della malattia di Huntington per PBT2
Prana Biotechnology ha rilasciato dati che dimostrano che il loro farmaco, PBT2, è efficace nei modelli animali di HD
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Doppio successo per il silenziamento genico dell’RNAi dell’huntingtina
2 buone notizie per il silenziamento genico dell’RNAi nell’HD: è sicuro per sei mesi e un modo per trattare aree cerebrali più grandi
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La silenziazione genica con ASO raggiunge più in profondità, dura più a lungo
Silenziare il gene della huntingtina con farmaci ASO raggiunge più in profondità, dura più a lungo ed è sicuro. Presto una sperimentazione sull’uomo?
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Silenzio genico per l’HD: il punto della situazione
Il silenzio genico è così promettente come sembra per l’HD, e cosa potrebbe riservare il futuro?
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Trapianto di midollo osseo nella malattia di Huntington
Il trapianto di midollo osseo protegge i topi con MH da alcuni sintomi, suggerendo che il sistema immunitario potrebbe essere un bersaglio importante
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Nuovi esperimenti chiariscono il ruolo di SIRT1 nella malattia di Huntington, o forse no?
Il lavoro di diversi laboratori suggerisce che l’attivazione di una proteina chiamata SIRT1 potrebbe aiutare con la malattia di Huntington, ma il quadro è ancora confuso
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Successo del trattamento con melatonina nei topi affetti da HD
La melatonina ritarda l’insorgenza della malattia e prolunga la sopravvivenza nei topi con malattia di Huntington: potrebbe fare lo stesso per i pazienti?
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Reindirizzare la proteina huntingtina all’interno delle cellule
Un team canadese decodifica i marcatori che reindirizzano la proteina huntingtina all’interno delle cellule, aiutando a spiegare come diventa tossica