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Una Nuova Chiave per la MH? Come la TDP43 Potrebbe Rovinare lo Spettacolo
Come un montatore cinematografico che rimuove gli errori, le nostre cellule modificano anche le loro macchine proteiche per creare film degni di essere visti. Una nuova ricerca scopre che il “montatore” delle cellule è distratto nella malattia di Huntington.
Da AJ Keefe -
Stabilizzare un inciampo genetico potrebbe aiutare a rallentare la malattia di Huntington
Utilizzando la tecnologia CRISPR, gli scienziati hanno scoperto geni che controllano gli inciampi genetici C-A-G nella malattia di Huntington
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Nessuno studio pivot necessario per PTC-518
PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 12 mesi dal trial PIVOT-HD, testando il farmaco orale PTC-518 per abbassare HTT. Progettato per valutare la sicurezza, i risultati clinici e dei biomarker sono incoraggianti.
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Domande più frequenti alla Società Americana della Malattia di Huntington (HDSA) sul programma RG6042 di Roche/Genentech
la sintesi delle risposte alle domande più frequenti della HDSA sul programma di riduzione dell huntintina era così completa che l'abbiamo rubata (con permesso)
Da Dr Leora Fox -
Variazioni nel gene della MH influenzano l'esordio dei sintomi
Una variazione nell'interruttore del gene della MH influenza l'esordio dei sintomi.
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Annuncio di una sperimentazione clinica per la malattia di Huntington: un farmaco che riduce l’huntingtina entrerà nella fase I di sperimentazione nel 2015
Per il 2015 è prevista una sperimentazione clinica per un’entusiasmante terapia contro la MH. Il primo passo è assicurarsi che sia sicura.
Da Dr Leora Fox -
Prana annuncia i risultati dello studio Reach2HD del PBT2 per la malattia di Huntington
Sono arrivati i risultati di uno studio clinico che testa il farmaco PBT2 per l’HD. Le affermazioni nell’annuncio sono giustificate?
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“Buzzilia” dal Congresso Mondiale sulla Malattia di Huntington: giorno 4
#Buzzilia, giorno 4: il resoconto di Jeff ed Ed sugli avvenimenti della giornata conclusiva del Congresso Mondiale sulla MH a Rio de Janeiro
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“Buzzilia” dal Congresso Mondiale sulla Malattia di Huntington: giorno 3
#Buzzilia, giorno 3: il resoconto di Jeff ed Ed sugli avvenimenti del terzo giorno del Congresso Mondiale sulla MH a Rio de Janeiro