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UniQure ottiene un incontro di tipo A con la FDA: cosa significa per AMT-130
⏱️6 min di lettura | UniQure ha ottenuto un incontro di tipo A con la FDA, una discussione ad alta priorità per questioni urgenti. Entro 30 giorni, entrambe le parti discuteranno quale tipo di pacchetto dati potrebbe supportare l’avanzamento di AMT-130 negli Stati Uniti.
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UniQure riceve i verbali della riunione con la FDA su AMT-130, mentre il sostegno della comunità rimane forte
UniQure ha ricevuto i verbali della riunione con la FDA su AMT-130. Sebbene non ci siano stati nuovi aggiornamenti, la risposta della comunità è stata forte, con oltre 41.000 firme alla petizione e un sostegno unificato da parte delle principali organizzazioni HD.
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.
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Importanti progressi negli strumenti di editing del genoma di nuova generazione per la malattia di Huntington
Il lavoro con le tecniche di editing del genoma (dita di zinco e CRISPR) avvicina questi strumenti all’uso negli studi clinici sull’HD
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Sfidare la malattia di Huntington? Due team riportano successi per i farmaci a dita di zinco in cellule e topi
Successo in cellule e topi con malattia di Huntington per i farmaci a dita di zinco che riducono la produzione della proteina dannosa