esseri umani
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UniQure e FDA non sono più allineati sul percorso di approvazione per AMT-130
In un nuovo comunicato stampa, uniQure ha comunicato che la FDA non è più d’accordo con il loro approccio per far progredire AMT-130, in particolare l’uso di un gruppo di controllo esterno. Il percorso da seguire è incerto, ma uniQure rimane impegnata nei confronti della comunità HD.
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Domande più frequenti alla Società Americana della Malattia di Huntington (HDSA) sul programma RG6042 di Roche/Genentech
la sintesi delle risposte alle domande più frequenti della HDSA sul programma di riduzione dell huntintina era così completa che l'abbiamo rubata (con permesso)
Da Dr Leora Fox -

Variazioni nel gene della MH influenzano l'esordio dei sintomi
Una variazione nell'interruttore del gene della MH influenza l'esordio dei sintomi.
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Quanto lungo é troppo lungo? Ripensando alla 'zona grigia' della malattia di Huntington
Una ripetizione CAG 'intermedia' nel gene della malattia di Huntington causa cambiamenti nel cervello?
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Dimebon: deludente per l’Alzheimer ma potrebbe funzionare nella MH
Dimebon – risultati deludenti nello studio per la malattia di Alzheimer, ma rimane speranza per la M. di Huntington.
