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Un intoppo nella trama rivela perché le sequenze di DNA contano nella malattia di Huntington
Due persone con lo stesso numero di ripetizioni CAG possono avere percorsi molto diversi con la malattia di Huntington (HD). Un nuovo studio condotto su individui con 36-42 ripetizioni mostra che le sequenze di DNA giocano un ruolo fondamentale nell’esordio e nella progressione dei sintomi.
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Annunciati i risultati di Fase 1 per il farmaco SKY-0515 di Skyhawk
Skyhawk Therapeutics ha condiviso i risultati per SKY-0515, un farmaco progettato per ridurre l’huntingtina. Il farmaco è risultato generalmente sicuro, con una riduzione del 60% dell’huntingtina nel sangue alla dose più alta testata. Questi dati rappresentano un passo incoraggiante mentre continuano studi più ampi.
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Dormire meglio, Funzionare meglio: un nuovo studio collega la qualità del sonno agli esiti clinici nella malattia di Huntington
⏱️6 minuti di lettura | La maggior parte delle persone con MH segnala problemi di sonno e una nuova ricerca suggerisce che la qualità del sonno è collegata a molti aspetti della convivenza con la malattia. I dispositivi indossabili hanno monitorato persone con MH per un anno e hanno rivelato che un sonno migliore e…
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Tenersi aggiornati sulla ricerca sull’HD è diventato più facile: ecco HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min di lettura | Ti sei mai chiesto quando aspettarti il prossimo aggiornamento di una sperimentazione clinica per la malattia di Huntington? HDBuzz Trial Tracker inserisce i futuri aggiornamenti per le sperimentazioni sull’HD in una chiara cronologia, con spiegazioni più approfondite nei nostri articoli quando lo desideri.
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Un tiro alla fune nel DNA: come le ripetizioni della malattia di Huntington aumentano e diminuiscono
Un nuovo studio condotto in Svizzera fa luce su come il numero di ripetizioni CAG nel gene della malattia di Huntington possa aumentare o diminuire all’interno delle nostre cellule.
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SOM3355 si avvia alla fase 3 con il supporto di EMA e FDA
SOM3355, un farmaco per aiutare a gestire i sintomi della MH, ha ricevuto un parere positivo dall’EMA per la designazione di farmaco orfano e l’azienda è in linea con la FDA dopo il suo incontro di fine fase 2. Si prevede che uno studio globale di fase 3 inizierà nel 2026.
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Svelare i segreti della riparazione del DNA
La struttura della macchina molecolare MutSβ ci fornisce ulteriori indizi sul meccanismo di espansione delle ripetizioni CAG e su come possiamo prenderlo di mira.
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.
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PROVE nell’editoria: taglio dei dati sulla Pridopidina
La pridopidina è stata testata per decenni come potenziale trattamento dell’HD. L’ampio studio PROOF-HD non ha raggiunto i suoi obiettivi principali, ma i suoi risultati sono ora pubblicati. La pubblicazione rende disponibili i dati completi, aiutando la comunità dell’HD a imparare dallo studio.
Da Dr Leora Fox -
Agosto 2025: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
Dall’orario dei pasti alla salute dei muscoli, dai microbi intestinali alla riparazione del DNA, la ricerca sull’HD di agosto ha messo in luce nuove intuizioni e strategie di speranza. Nuovi biomarcatori, mappe proteiche e indizi sullo stile di vita puntano a una diagnosi più precoce e alla speranza di trattamenti più intelligenti.