anti-senso
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SOM3355 si avvia alla fase 3 con il supporto di EMA e FDA
SOM3355, un farmaco per aiutare a gestire i sintomi della MH, ha ricevuto un parere positivo dall’EMA per la designazione di farmaco orfano e l’azienda è in linea con la FDA dopo il suo incontro di fine fase 2. Si prevede che uno studio globale di fase 3 inizierà nel 2026.
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Svelare i segreti della riparazione del DNA
La struttura della macchina molecolare MutSβ ci fornisce ulteriori indizi sul meccanismo di espansione delle ripetizioni CAG e su come possiamo prenderlo di mira.
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.
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PROVE nell’editoria: taglio dei dati sulla Pridopidina
La pridopidina è stata testata per decenni come potenziale trattamento dell’HD. L’ampio studio PROOF-HD non ha raggiunto i suoi obiettivi principali, ma i suoi risultati sono ora pubblicati. La pubblicazione rende disponibili i dati completi, aiutando la comunità dell’HD a imparare dallo studio.
Da Dr Leora Fox -
Agosto 2025: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
Dall’orario dei pasti alla salute dei muscoli, dai microbi intestinali alla riparazione del DNA, la ricerca sull’HD di agosto ha messo in luce nuove intuizioni e strategie di speranza. Nuovi biomarcatori, mappe proteiche e indizi sullo stile di vita puntano a una diagnosi più precoce e alla speranza di trattamenti più intelligenti.
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Luglio 2025: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
La carrellata di ricerche sull’Huntington di luglio: Scansioni cerebrali, editing genico, cellule gliali e persino smartphone rivelano nuovi modi per individuare e trattare l’Huntington. Dal sonno all’energia delle cellule, la scienza si sta concentrando sulla speranza di interventi più precoci e intelligenti.
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Giugno 2025: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
Il mese di giugno è stato ricco di ricerche interessanti! Dagli aggiornamenti sugli studi clinici all’irritabilità, abbiamo raccolto le ricerche più interessanti sulla malattia di Huntington di questo mese.
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Maggio 2025: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
Dai cambiamenti della visione agli ingorghi genetici e a un aggiornamento sugli studi clinici, il mese di maggio è stato ricco di novità scientifiche sulla malattia di Huntington! Scopri come i ricercatori stanno facendo progredire la malattia di Huntington in modi nuovi ed entusiasmanti.
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Riparazione del DNA nella malattia di Huntington: Non è all’altezza?
Le mutazioni genetiche si verificano ogni giorno nelle nostre cellule, ma la maggior parte di esse viene riparata. Una nuova ricerca ha scoperto che la riparazione del DNA non avviene al PAR nelle cellule HD, causando l’accumulo di mutazioni nelle persone affette da HD.
Da AJ Keefe -
Nuovo strumento per la misura degli outcome nei trial clinici per la malattia di Huntington
Un migliore strumento per i trial! Nuova ricerca riporta un innovativo metodo per misurare l'Huntingtina
Da Megan Krench